西奈山 Tisch 癌癥研究所的研究人員已經(jīng)確定了一種比標(biāo)準(zhǔn)治療更有效且更安全的治療方法，可以治療癌癥患者骨髓移植的嚴(yán)重、有時甚至是致命的副作用。2 期臨床試驗的結(jié)果于 12 月在美國血液學(xué)會 (ASH) 年會上公布。
在青少年和成人中進行的臨床試驗發(fā)現(xiàn)，一種抑制移植物抗宿主病 (GvHD) 患者免疫系統(tǒng)的藥物比目前的標(biāo)準(zhǔn)治療類固醇更安全。GvHD 是一種副作用，發(fā)生在接受過供體骨髓移植以治療血癌的患者身上。該研究使用在西奈山開發(fā)的血液測試來確定最有可能從新療法中受益的 GvHD 患者。
“眾所周知，類固醇會在需要 GvHD 治療的骨髓移植受者中引起許多并發(fā)癥，例如嚴(yán)重感染、骨骼和肌肉損傷、睡眠不佳和生活質(zhì)量差，”醫(yī)學(xué)助理教授(血液學(xué))Aaron Etra 說。和腫瘤內(nèi)科)在 Tisch 癌癥研究所，他們在 ASH 會議上介紹了這項研究。
“針對 GvHD 的無類固醇治療將是改善移植結(jié)果的重要進步，但它不太可能是所有患者的最佳選擇。能夠使用 GvHD 生物標(biāo)志物來個性化治療強度是該試驗成功的關(guān)鍵， ”Tisch 癌癥研究所醫(yī)學(xué)教授(血液學(xué)和腫瘤內(nèi)科)醫(yī)學(xué)博士 John Levine 補充道，他也是這項研究的共同資深作者。西奈山醫(yī)學(xué)院的學(xué)生亞歷山德拉·卡佩里尼 (Alexandra Capellini ) 是共同第一作者。
當(dāng)來自供體的細(xì)胞攻擊受體的健康器官時，就會發(fā)生 GvHD。它導(dǎo)致某些組織蛋白釋放到血液中;這些蛋白質(zhì)可以用作生物標(biāo)志物來量化組織損傷的嚴(yán)重程度。這些生物標(biāo)志物水平低的患者通常對治療反應(yīng)良好，但在此之前無法識別它們。西奈山的一個研究實驗室能夠在 30 小時內(nèi)量化從患者身上獲取的血液樣本中的 GvHD 生物標(biāo)志物，這使得在需要快速開始治療的患者中研究這種治療成為可能。
該試驗的結(jié)果與接受類固醇治療的匹配對照組患者進行了比較。這項研究發(fā)現(xiàn)，短期療程的 itacitinib(一種可以抑制免疫系統(tǒng)的 JAK1 抑制劑)產(chǎn)生非常高的反應(yīng)率，比類固醇治療更快。對 itacitinib 的反應(yīng)與類固醇一樣持久，長期結(jié)果同樣好。
itacitinib 和類固醇對 86% 的患者均有效。itacitinib 的一年生存率為 88%，而類固醇為 80%。接受 itacitinib 治療的患者嚴(yán)重感染也顯著減少，這可能是由于暴露于全身性類固醇顯著減少的結(jié)果。
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