來自倫敦瑪麗女王大學巴茨癌癥研究所和弗朗西斯克里克研究所的科學家們發(fā)現(xiàn)了為什么患有罕見血癌的患者會出現(xiàn)紅細胞生成無效的問題，以及維生素 B5 如何與現(xiàn)有藥物結合使用以改善結果。
骨髓增生異常綜合征 (MDS) 是一種以干細胞疾病為特征的血癌，其中健康紅細胞的生成出現(xiàn)問題。這些患者沒有治愈方法，但一些藥物確實有助于減緩疾病的進展。
患有這種疾病的人通常會繼續(xù)發(fā)展為急性髓性白血病 (AML)，大約一半的人在治療 18 個月到兩年內(nèi)對現(xiàn)有的 MDS 治療產(chǎn)生耐藥性。這些患者嚴重依賴紅細胞輸血，由于血液中的鐵過載，輸血可能會帶來痛苦和危險。這意味著發(fā)現(xiàn)治療這種疾病和防止進展為白血病的新方法非常重要。
在他們發(fā)表于《科學轉化醫(yī)學》的研究中，科學家們分析了42 名 MDS 患者的血液樣本。他們發(fā)現(xiàn) COASY 酶對于調節(jié)骨髓中紅細胞的產(chǎn)生至關重要。MDS 患者體內(nèi)酶的部分缺失會嚴重破壞紅細胞的生成，從而導致貧血。
然后他們測試了他們是否可以使用包括維生素 B5 補充劑在內(nèi)的治療來促進紅細胞的產(chǎn)生。用維生素 B5 或另一種代謝物琥珀酰輔酶 A 治療可增加紅細胞的成熟度。
Barts 癌癥研究所的組長兼該研究的主管 Kevin Rouault-Pierre 說：“目前 MDS 的治療通常與生活質量下降以及進展為白血病的風險增加有關。了解這種干細胞背后的生物學紊亂是開啟未來新療法的關鍵。”
“我們的下一步將是進一步研究如何促進紅細胞的產(chǎn)生，并努力在臨床試驗中測試新的治療方法。”
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