來自倫敦瑪麗女王大學(xué)巴茨癌癥研究所和弗朗西斯克里克研究所的科學(xué)家們發(fā)現(xiàn)了為什么患有罕見血癌的患者會出現(xiàn)紅細(xì)胞生成無效的問題，以及維生素 B5 如何與現(xiàn)有藥物結(jié)合使用以改善結(jié)果。
骨髓增生異常綜合征 (MDS) 是一種以干細(xì)胞疾病為特征的血癌，其中健康紅細(xì)胞的生成出現(xiàn)問題。這些患者沒有治愈方法，但一些藥物確實有助于減緩疾病的進(jìn)展。
患有這種疾病的人通常會繼續(xù)發(fā)展為急性髓性白血病 (AML)，大約一半的人在治療 18 個月到兩年內(nèi)對現(xiàn)有的 MDS 治療產(chǎn)生耐藥性。這些患者嚴(yán)重依賴紅細(xì)胞輸血，由于血液中的鐵過載，輸血可能會帶來痛苦和危險。這意味著發(fā)現(xiàn)治療這種疾病和防止進(jìn)展為白血病的新方法非常重要。
在他們發(fā)表于《科學(xué)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)》的研究中，科學(xué)家們分析了42 名 MDS 患者的血液樣本。他們發(fā)現(xiàn) COASY 酶對于調(diào)節(jié)骨髓中紅細(xì)胞的產(chǎn)生至關(guān)重要。MDS 患者體內(nèi)酶的部分缺失會嚴(yán)重破壞紅細(xì)胞的生成，從而導(dǎo)致貧血。
然后他們測試了他們是否可以使用包括維生素 B5 補(bǔ)充劑在內(nèi)的治療來促進(jìn)紅細(xì)胞的產(chǎn)生。用維生素 B5 或另一種代謝物琥珀酰輔酶 A 治療可增加紅細(xì)胞的成熟度。
Barts 癌癥研究所的組長兼該研究的主管 Kevin Rouault-Pierre 說：“目前 MDS 的治療通常與生活質(zhì)量下降以及進(jìn)展為白血病的風(fēng)險增加有關(guān)。了解這種干細(xì)胞背后的生物學(xué)紊亂是開啟未來新療法的關(guān)鍵。”
“我們的下一步將是進(jìn)一步研究如何促進(jìn)紅細(xì)胞的產(chǎn)生，并努力在臨床試驗中測試新的治療方法。”
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