常染色體顯性多囊腎病 (ADPKD) 是多囊腎病最常見(jiàn)的形式，可導(dǎo)致腎臟腫大并最終喪失功能。這種疾病影響著全世界超過(guò) 1200 萬(wàn)人，許多患者在 60 歲時(shí)最終需要透析或腎移植。
麻省理工學(xué)院和耶魯大學(xué)醫(yī)學(xué)院的研究人員現(xiàn)在發(fā)現(xiàn)，一種最初開發(fā)作為潛在癌癥治療方法的化合物有望治療 ADPKD。該藥通過(guò)利用腎臟發(fā)揮作用囊腫細(xì)胞對(duì)氧化應(yīng)激的脆弱性發(fā)揮作用，氧化應(yīng)激是破壞性自由基和有益抗氧化劑之間的不平衡狀態(tài)。
在一項(xiàng)使用兩種該疾病小鼠模型的研究中，研究人員發(fā)現(xiàn)該藥物可顯著縮小腎囊腫，而不會(huì)損害健康的腎細(xì)胞。
麻省理工學(xué)院環(huán)境健康科學(xué)中心的研究科學(xué)家兼項(xiàng)目經(jīng)理、該研究的主要作者 Bogdan Fedeles 表示：“我們確實(shí)相信這有可能影響該領(lǐng)域，并為這種重要疾病提供不同的治療模式。”本周發(fā)表在《美國(guó)國(guó)家科學(xué)院院刊》上上。
John Essigmann，麻省理工學(xué)院生物工程和化學(xué)教授 William R. 和 Betsy P. Leitch;Sorin Fedeles，多囊腎病結(jié)果聯(lián)盟執(zhí)行董事、耶魯大學(xué)醫(yī)學(xué)院助理教授(兼職);和耶魯大學(xué)醫(yī)學(xué)院腎臟病學(xué)主任、CNH Long 醫(yī)學(xué)和遺傳學(xué)教授 Stefan Somlo 是該論文的高級(jí)作者。
處于壓力下的細(xì)胞
ADPKD 通常進(jìn)展緩慢。通常在患者 30 多歲時(shí)被診斷出來(lái)，通常直到患者 60 多歲時(shí)才導(dǎo)致腎功能嚴(yán)重受損。托伐普坦是 FDA 批準(zhǔn)用于治療這種疾病的唯一藥物，它可以減緩囊腫的生長(zhǎng)，但具有副作用，包括尿頻和可能的肝損傷。
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