一些遺傳性基因缺陷會(huì)導(dǎo)致過度的免疫反應(yīng)，這可能是致命的。馬克斯德爾布呂克中心 Klaus Rajewsky 領(lǐng)導(dǎo)的研究人員在《科學(xué)免疫學(xué)》雜志上報(bào)告稱，使用 CRISPR-Cas9 基因編輯工具可以糾正此類缺陷，從而使免疫反應(yīng)正?；?。
家族性噬血細(xì)胞性淋巴組織細(xì)胞增多癥(FHL)是一種罕見的免疫系統(tǒng)疾病，通常發(fā)生于18 個(gè)月以下的嬰幼兒。病情嚴(yán)重，死亡率很高。它是由各種阻止細(xì)胞毒性 T 細(xì)胞正常運(yùn)作的基因突變引起的。這些是一組殺死病毒感染細(xì)胞的免疫細(xì)胞或其他改變的細(xì)胞。
如果患有 FHL 的兒童感染病毒，例如 Epstein-Barr 病毒 (EBV)，還有其他病毒，細(xì)胞毒性 T 細(xì)胞無法消滅受感染的細(xì)胞。相反，免疫反應(yīng)會(huì)失控。這會(huì)導(dǎo)致細(xì)胞因子風(fēng)暴和影響整個(gè)機(jī)體的過度炎癥反應(yīng)。
“醫(yī)生結(jié)合化療、免疫抑制和骨髓移植來治療 FHL，但許多兒童仍然死于這種疾病，”馬克斯德爾布呂克中心免疫調(diào)節(jié)和癌癥實(shí)驗(yàn)室負(fù)責(zé)人 Klaus Rajewsky 教授說。
因此，他和他的團(tuán)隊(duì)開發(fā)了一種新的治療策略。使用 CRISPR-Cas9 基因編輯工具，研究人員成功修復(fù)了小鼠和兩名危重嬰兒的缺陷 T 細(xì)胞。修復(fù)后的細(xì)胞毒性 T 細(xì)胞隨后正常發(fā)揮功能，小鼠從噬血細(xì)胞淋巴組織細(xì)胞增多癥中恢復(fù)過來。
基因修復(fù)策略在小鼠中發(fā)揮作用
該研究的起點(diǎn)是研究小組可以模擬 EBV 感染的小鼠。在這些動(dòng)物中，研究人員改變了一種名為穿孔素的基因，使其功能完全喪失或嚴(yán)重受損——這是 FHL 患者常見的遺傳缺陷。
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