來自喬治華盛頓大學(xué) (GW)、佩魯賈大學(xué)和羅馬大學(xué)的研究人員發(fā)現(xiàn)了一種潛在的新藥，可以治療和阻止囊性纖維化的進展。胸腺素α1(Tα1)是一種新型單分子療法，不僅可以糾正遺傳和組織缺陷，還可以顯著減少囊性纖維化患者的炎癥。
“目前有多種治療囊性纖維化的方法，雖然這些方法極大地提高了預(yù)期壽命，但患者的壽命仍然只有 40 年左右。沒有一種治療方法可以單獨使用，”Allan L. Goldstein 博士說.，該論文的合著者和喬治華盛頓大學(xué)醫(yī)學(xué)與健康科學(xué)學(xué)院生物化學(xué)和分子醫(yī)學(xué)名譽教授。 “我們開發(fā)了一種單一的治療方法，可以潛在地糾正導(dǎo)致囊性纖維化的遺傳缺陷，并減少由此發(fā)生的炎癥。”
囊性纖維化是一種遺傳性疾病，會導(dǎo)致持續(xù)性肺部感染并隨著時間的推移限制呼吸能力，它影響著全球約 70,000 人，僅在美國就有 30,000 人。囊性纖維化是編碼囊性纖維化跨膜電導(dǎo)調(diào)節(jié)蛋白(CFTR)的基因突變的結(jié)果，該蛋白對于維持影響肺部鹽和水平衡的氯離子通道活性非常重要。這種突變導(dǎo)致 CFTR 蛋白錯誤折疊，其過早降解會導(dǎo)致氯離子滲透性受損和持續(xù)性肺部炎癥。
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