一項(xiàng)臨床試驗(yàn)證明，抗癌藥物泊馬度胺可安全有效地治療遺傳性出血性毛細(xì)血管擴(kuò)張癥 (HHT)，這是一種罕見的出血性疾病，影響著全球超過五千分之一的患者。
該項(xiàng)試驗(yàn)由克利夫蘭診所的醫(yī)學(xué)博士 Keith McCrae 領(lǐng)導(dǎo)，由于這些成功的結(jié)果而提前停止，并已在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上發(fā)表。
這項(xiàng)試驗(yàn)的動(dòng)機(jī)是一位患者。大約 15 年前，克利夫蘭診所良性血液學(xué)主任、這項(xiàng)研究的資深作者麥克雷博士接診了一位患有 HHT 癥狀的患者。血液學(xué)家和科學(xué)家麥克雷博士說，當(dāng)時(shí)關(guān)于這種疾病的信息很少。
HHT 是一種血管異常糾結(jié)和扭曲的疾病。這會(huì)導(dǎo)致大量鼻出血，這是該疾病的典型特征。HHT 還會(huì)導(dǎo)致消化道出血，并可能導(dǎo)致肺部、肝臟和大腦的嚴(yán)重并發(fā)癥。出血情況會(huì)隨著年齡的增長(zhǎng)而惡化，影響生活質(zhì)量，并可能導(dǎo)致貧血和其他危及生命的疾病。目前還沒有 FDA 批準(zhǔn)的藥物用于長(zhǎng)期治療 HHT。
當(dāng)時(shí)，這名患者年逾 50 歲，患有鼻出血和嚴(yán)重的胃腸道出血。他每周需要輸血數(shù)次，并服用多劑濃縮血漿凝血因子。他被告知，他唯一的選擇就是手術(shù)切除患病的腸道，這將嚴(yán)重影響他的生活質(zhì)量。
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