特拉維夫大學(xué)的開創(chuàng)性技術(shù)可能會徹底改變癌癥以及各種疾病和醫(yī)療狀況的治療。在這項(xiàng)研究的框架內(nèi)，研究人員能夠創(chuàng)造一種新方法，將基于 RNA 的藥物運(yùn)輸?shù)絽⑴c炎癥過程的免疫細(xì)胞亞群，并在不損害其他細(xì)胞的情況下靶向疾病發(fā)炎的細(xì)胞。
該研究由開發(fā)基于 RNA 的治療遞送的全球先驅(qū) Dan Peer 教授領(lǐng)導(dǎo)。他是特拉維夫大學(xué)負(fù)責(zé)研發(fā)的副校長、轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)中心的負(fù)責(zé)人，也是什穆尼斯生物醫(yī)學(xué)和癌癥研究學(xué)院、喬治·S·懷斯生命科學(xué)學(xué)院以及納米科學(xué)和納米技術(shù)中心的成員。該研究發(fā)表在著名的科學(xué)期刊《自然納米技術(shù)》上。
Peer 教授：“我們的發(fā)展實(shí)際上改變了治療性抗體的世界。今天我們用抗體充斥身體，這些抗體雖然具有選擇性，但會損害所有表達(dá)特定受體的細(xì)胞，無論它們的當(dāng)前形式如何。我們現(xiàn)在已經(jīng)擺脫了可以幫助我們的等式健康細(xì)胞，即未發(fā)炎的細(xì)胞，通過簡單地注入血液，可以沉默、表達(dá)或編輯特定基因，專門在特定時(shí)刻發(fā)炎的細(xì)胞中。”
作為研究的一部分，Peer 教授和他的團(tuán)隊(duì)能夠在克羅恩病和結(jié)腸炎等炎癥性腸病動物模型中證明這一突破性進(jìn)展，并改善所有炎癥癥狀，而無需對約 85% 的免疫系統(tǒng)進(jìn)行任何操作。系統(tǒng)細(xì)胞。創(chuàng)新發(fā)展的背后是一個(gè)簡單的概念，目標(biāo)是特定的受體構(gòu)象。
“在身體的每個(gè)細(xì)胞包膜上，即細(xì)胞膜上，都有受體來選擇哪些物質(zhì)進(jìn)入細(xì)胞，”Peer 教授解釋說。“如果我們想注射一種藥物，我們必須使其適應(yīng)靶細(xì)胞上的特定受體，否則它會在血液中循環(huán)而無所作為。但其中一些受體是動態(tài)的——它們會根據(jù)外部或內(nèi)部信號。我們是世界上第一個(gè)成功創(chuàng)建藥物遞送系統(tǒng)的人，該系統(tǒng)知道如何僅在特定情況下與受體結(jié)合，并跳過其他相同的細(xì)胞，即專門遞送藥物到目前與疾病相關(guān)的細(xì)胞。”
此前，Peer 教授和他的團(tuán)隊(duì)開發(fā)了基于脂肪納米顆粒的遞送系統(tǒng)——同類系統(tǒng)中最先進(jìn)的;該系統(tǒng)已經(jīng)獲得了將基于 RNA 的藥物輸送到細(xì)胞的臨床批準(zhǔn)?，F(xiàn)在，他們正試圖使交付系統(tǒng)更具選擇性。
Peer 教授表示，這一新突破可能對多種疾病和醫(yī)療狀況產(chǎn)生影響。“我們的發(fā)展對多種類型的血癌和各種類型的實(shí)體癌、不同的炎癥性疾病和病毒性疾病(如)都有影響。我們現(xiàn)在知道如何將 RNA 包裹在基于脂肪的顆粒中，以便它與特定的受體結(jié)合。靶細(xì)胞，”他說。“但靶細(xì)胞在不斷變化。它們會根據(jù)情況從‘結(jié)合’模式切換到‘非結(jié)合’模式。例如，如果我們被切割，并非所有的免疫系統(tǒng)細(xì)胞都會進(jìn)入‘結(jié)合’狀態(tài)狀態(tài)，因?yàn)槲覀儾恍枰羞@些來治療小切口。這就是為什么我們開發(fā)了一種統(tǒng)一的蛋白質(zhì)，它知道如何僅與免疫系統(tǒng)細(xì)胞受體的活性狀態(tài)結(jié)合。我們在急性和慢性炎癥性腸病動物模型中測試了我們開發(fā)的蛋白質(zhì)。”
標(biāo)簽： RNA
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