瑞典查爾姆斯理工大學的研究人員已成功開發(fā)出一種標記 mRNA 分子的方法，從而使用顯微鏡實時跟蹤它們在細胞中的路徑 - 而不會影響它們的特性或后續(xù)活動。這一突破對于促進基于 RNA 的新藥物的開發(fā)可能具有重要意義。
基于 RNA 的療法為預防、治療和潛在治愈疾病提供了一系列新機會。但目前，將 RNA 療法遞送到細胞中是低效的。為了使新療法發(fā)揮其潛力，需要優(yōu)化給藥方法?，F在，最近發(fā)表在備受推崇的《美國化學學會雜志》上的一種新方法可以為克服這些挑戰(zhàn)提供重要的拼圖，并使開發(fā)向前邁出一大步。
“由于我們的方法可以幫助解決藥物發(fā)現和開發(fā)的最大問題之一，我們認為這項研究可以促進從傳統(tǒng)藥物到基于 RNA 的治療的范式轉變，”化學與化學系教授 Marcus Wilhelmsson 說。查爾姆斯理工大學工程學院，文章的主要作者之一。
在不影響其自然活性的情況下使 mRNA 發(fā)熒光
該方法背后的研究是與 Chalmers 的化學家和生物學家以及生物制藥公司 AstraZeneca通過他們的聯(lián)合研究中心 FoRmulaEx以及巴黎巴斯德研究所的一個研究小組合作完成的。
該方法涉及用熒光變體替換 RNA 的構建塊之一，除了該特征外，還保持了原始堿基的自然特性。熒光單元是在特殊化學物質的幫助下開發(fā)的，研究人員已經表明，它可以用來產生信使 RNA (mRNA)，而不會影響 mRNA 以自然速度翻譯成蛋白質的能力。這代表了前所未有的突破。此外，熒光使研究人員能夠實時追蹤功能性 mRNA 分子，在顯微鏡的幫助下觀察它們是如何被吸收到細胞中的。
使用 mRNA 時的一個挑戰(zhàn)是分子非常大且?guī)щ?，但同時又很脆弱。它們不能直接進入細胞，因此必須進行包裝。迄今為止證明最成功的方法使用稱為脂質納米顆粒的非常小的液滴來封裝 mRNA。仍然非常需要開發(fā)新的、更有效的脂質納米粒子——查爾姆斯的研究人員也在努力。為了能夠做到這一點，有必要了解 mRNA 是如何被吸收到細胞中的。因此，實時監(jiān)測脂質納米顆粒和 mRNA 如何在細胞中分布的能力是一個重要的工具。
標簽： RNA
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