2021年7 月 26 日——光遺傳學(xué)療法繞過(guò)了通過(guò)靶向其他視網(wǎng)膜細(xì)胞來(lái)修復(fù)眼睛中有缺陷的光感受器的傳統(tǒng)方法。最近，正在開(kāi)發(fā)的三個(gè)光遺傳療法的例子凸顯了這種基因療法在治療破壞性遺傳性眼病方面面臨的許多挑戰(zhàn)。
視網(wǎng)膜色素 (RP) 是一種遺傳性遺傳疾病，由負(fù)責(zé)視網(wǎng)膜上光感受器的 70 多種不同基因中的任何一種突變?nèi)毕菀?。這種疾病會(huì)逐漸破壞視網(wǎng)膜中的感光細(xì)胞，從低光感測(cè)桿開(kāi)始，最終蔓延到對(duì)顏色敏感的視錐細(xì)胞。它影響了美國(guó)約 200,000 人和全球 200 萬(wàn)人。癥狀通常始于夜間視力不佳，通常會(huì)導(dǎo)致更嚴(yán)重的視力問(wèn)題，例如：
對(duì)強(qiáng)光的敏感性
周邊視力差
管視角
深度知覺(jué)喪失
失明
光遺傳學(xué)療法通過(guò)修飾細(xì)胞以表達(dá)視蛋白(視蛋白是一種在將檢測(cè)到的光轉(zhuǎn)化為電化學(xué)信號(hào)方面發(fā)揮作用的蛋白質(zhì))來(lái)靶向視覺(jué)回路通路中的視網(wǎng)膜細(xì)胞。例如，這些細(xì)胞表面視蛋白的表達(dá)將它們轉(zhuǎn)化為功能性感光細(xì)胞，使它們能夠直接檢測(cè)可見(jiàn)光，然后將這些信號(hào)傳遞到大腦的視覺(jué)中心。
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