根據(jù)賓夕法尼亞大學(xué)佩雷??爾曼醫(yī)學(xué)院的研究人員和一組多中心研究人員在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上發(fā)表的一項國際III 期臨床試驗的結(jié)果，患有血友病 B 的成年人在接受一次基因治療后，出血次數(shù)平均下降了 71%。
血友病是一種遺傳性疾病，會限制血液凝結(jié)的能力，影響美國約 30,000 人，其中大部分為男性。如果不及時治療，血友病會導(dǎo)致自發(fā)性出血，尤其是關(guān)節(jié)內(nèi)出血，久而久之，會導(dǎo)致疼痛的關(guān)節(jié)損傷和行動不便。
血友病 B 是由缺乏凝血因子 IX 引起的?；虔煼墒垢闻K產(chǎn)生凝血因子 IX，從而使血液凝結(jié)并保護患者免于頻繁出血。
“我們從這項研究的患者身上看到，在接受基因治療輸注后的幾天內(nèi)，基因治療就開始生根發(fā)芽，他們的身體開始有生以來第一次產(chǎn)生 IX 因子，”這項研究的調(diào)查員兼主要作者、醫(yī)學(xué)博士、理學(xué)碩士、血液科主任兼賓夕法尼亞血液病中心和賓夕法尼亞綜合血友病項目的臨床主任 Adam Cuker 說。
“我們始終要謹(jǐn)慎使用‘治愈’這個詞，特別是在我們獲得更長時間的隨訪數(shù)據(jù)之前，但對于許多患者來說，它改變了他們的生活。”
經(jīng)過至少一年的隨訪，研究參與者在接受基因治療后出血率平均降低了 71%，而前一年他們接受的是預(yù)防性輸注凝血因子 IX(該疾病的標(biāo)準(zhǔn)治療方法)。研究中的 45 名患者中有超過一半在接受基因治療后沒有出現(xiàn)任何出血。
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