在小鼠模型中使用遞送系統可以導致siRNA前所未有地穿透整個血腦屏障。
技術可能為多種人類神經系統疾病提供潛在的可能。
在過去的幾十年里，研究人員已經確定了導致神經退行性疾病的生物途徑，并開發(fā)了靶向分子藥物來靶向它們。然而，將這些發(fā)現轉化為臨床接受的治療的速度要慢得多，部分原因是科學家們面臨著將治療劑穿過血腦屏障(BBB)進入大腦的挑戰(zhàn)。為了促進治療藥物成功輸送到大腦，來自布里格姆婦女醫(yī)院和波士頓兒童醫(yī)院的生物工程學家、醫(yī)生和合作者團隊創(chuàng)建了一個納米粒子平臺，該平臺可以幫助有效治療身體受傷或感染的小鼠體內的膠囊。完成BBB。在創(chuàng)傷性腦損傷的小鼠模型(TBI)中，他們觀察到這種傳播系統在大腦中的積累是傳統傳播方法的三倍，并且在治療上也非常有效，這可能為治療各種神經系統疾病開辟了可能性。研究成果發(fā)表在《科學進展》上。
先前開發(fā)的將TBI送入大腦的治療方法依賴于頭部受到物理損傷后的短時間，此時BBB被暫時破壞。然而，在BBB修復后的幾周內，醫(yī)生缺乏有效給藥的工具。
brigham麻醉、圍手術期和疼痛醫(yī)學系納米醫(yī)學中心的生物工程助理和通訊作者Nitin Joshi博士說：“通過BBB輸送大分子和小分子治療劑非常困難。”“我們的解決方案是將治療劑封裝到生物相容的納米顆粒中，這些納米顆粒具有精確設計的表面特征，可以獨立于BBB的狀態(tài)而有效地轉運到大腦中?！?
這項技術可以使醫(yī)生治療與TBI相關的繼發(fā)性損傷，這些損傷可能導致阿爾茨海默病、帕金森病和其他神經退行性疾病。一旦BBB被治愈，這種疾病可能會在接下來的幾個月和幾年內發(fā)展。
布里格姆麻醉、圍手術期和鎮(zhèn)痛醫(yī)學系聯合資深作者杰夫卡爾普博士說：“能夠在無炎癥的情況下在全血腦屏障中輸送藥物始終是一個圣杯。”“我們基本上簡單的方法適用于許多需要向大腦輸送治療劑的神經系統疾病?！?
該研究的資深作者之一、波士頓兒童醫(yī)院急診醫(yī)學系的Rebekah Mannix博士進一步強調，BBB抑制了許多治療藥物向中樞神經系統(CNS)的傳遞。急慢性疾病?！盀檫@份出版物開發(fā)的技術可能允許多種藥物的輸送，包括抗生素、抗腫瘤藥物和神經肽，”她說，“這可能是改變中樞神經系統疾病的游戲規(guī)則?！?
本研究中使用的治療藥物是一種設計用于抑制tau蛋白表達的小干擾RNA(siRNA)分子，tau蛋白被認為在神經退行性疾病中起關鍵作用。聚(乳酸-乙醇酸)共聚物(PLGA)是一種可生物降解的生物相容性聚合物，在美國美國食品藥品監(jiān)督管理局批準的幾種現有產品中用作納米顆粒的基本材料。研究人員系統地設計和研究了納米粒子的表面特性，以最大限度地增加它們在健康小鼠體內對完整BBB的滲透。這導致了一種獨特的納米粒子設計的發(fā)現，這種設計可以最大限度地將封裝的siRNA轉運通過完整的血腦屏障，并顯著提高腦細胞的攝取。
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