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新發(fā)現(xiàn)可能為更有效、更安全、更便宜的基因治療鋪平道路

導讀 研究人員首次利用綠茶植物化學涂層增強的金屬有機框架(MOF)靶向人類前列腺癌細胞。將基因切割工具直接部署到靶細胞中的新方法是朝著更有效

研究人員首次利用綠茶植物化學涂層增強的金屬有機框架(MOF)靶向人類前列腺癌細胞。將基因切割工具直接部署到靶細胞中的新方法是朝著更有效、更安全和更便宜的基因治療邁出的一大步,并有可能治療許多遺傳疾病。

首席研究員Ravi Shukla副教授表示,MOF是一種多功能、生物相容的納米材料,是現(xiàn)有病毒方法的有前途的替代物,后者提供了基因編輯工具CRISPR/Cas9。

他說:“MOF有能力攜帶更大的基因負荷,作為一種非病毒選擇,它具有比病毒替代品更安全的患者前景的優(yōu)勢?!?

CRISPR/Cas9被授予2020年諾貝爾化學獎,該獎被公認為基因編輯的突破,因為它能夠去除和替換有缺陷的DNA。然而,最大的挑戰(zhàn)是如何有效地將其轉(zhuǎn)移到細胞中。

目前,世界上只有13種被批準的方法正在嘗試,它們都依賴于病毒療法。這種方法不僅昂貴,而且存在相關(guān)的健康風險。

RMIT與CSIRO合作,后者開發(fā)了一種利用MOF攜帶和保護生物分子的技術(shù)。

CSIRO研究團隊負責人Cara Doherty博士表示,CSIRO還開發(fā)了在工業(yè)規(guī)模上制造各種MOF的技術(shù),這有可能大幅降低將其推向市場的成本。

她說:“我們很高興找到一種新的方法,使這些材料能夠解決復雜的生物問題,包括特定的醫(yī)學目的,如基因治療?!?

細胞并不是為了自然吸收外來基因或DNA物質(zhì)而設(shè)計的,將病毒引入體內(nèi)的相關(guān)風險減緩了基因治療對病毒治療的研究進展。

為了進一步提高MOF進入宿主細胞的能力,綠茶中發(fā)現(xiàn)的一種植物化學物質(zhì)是表沒食子兒茶素沒食子酸酯(EGCG),它以其抗氧化和抗癌特性而聞名。

合著者Arpita Poddar說,EGCG通過與多器官功能衰竭表面結(jié)合來幫助其進入宿主細胞。

她說:“我們發(fā)現(xiàn),與未包被的多器官功能衰竭相比,EGCG包被的多器官功能衰竭的細胞攝取增加了23%以上?!?

最新的發(fā)現(xiàn)是基于該團隊之前的工作,該團隊在去年下半年開發(fā)了交付模型的概念證明。

接下來,他們將嘗試進一步測試這項技術(shù)在其他幾個致病基因上的應用。

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