由馬薩諸塞州總醫(yī)院 Sean M. Healey 和 AMG ALS 中心與東北 ALS 聯(lián)盟 (NEALS) 合作領(lǐng)導(dǎo)的 HEALEY ALS 平臺試驗是一項同時測試和評估多種研究產(chǎn)品以加速開發(fā)潛力的試驗肌萎縮側(cè)索硬化癥 (ALS) 患者的新療法。進(jìn)入平臺試驗的候選藥物由一組專家 ALS 科學(xué)家和 Healey & AMG 中心科學(xué)咨詢委員會成員選出。Mass General 的 Healey & AMG Center for ALS 和 Calico Life Sciences LLC 最近簽署了一項協(xié)議，共同在 HEALEY ALS 平臺試驗中測試 ABBV-CLS-7262。
ABBV-CLS-7262 以 eIF2B 為目標(biāo)，eIF2B 是綜合應(yīng)激反應(yīng) (ISR) 的關(guān)鍵調(diào)節(jié)因子，這是一種在 ALS 患者中被激活的通路。在暴露于細(xì)胞應(yīng)激源的神經(jīng)元中，ABBV-CLS-7262 對 ISR 的抑制可恢復(fù)蛋白質(zhì)合成并溶解預(yù)先形成的含有 TDP-43 的應(yīng)激顆粒。ABBV-CLS-7262 的這種作用具有臨床意義，因為含有 TDP-43 的應(yīng)力顆粒被認(rèn)為會導(dǎo)致 TDP-43 夾雜物，這是 ALS 病理學(xué)的一個標(biāo)志。ABBV-CLS-7262 目前正在 ALS 患者中進(jìn)行 1b 期研究(NCT04948645)。
ABBV-CLS-7262 是 Calico 與 AbbVie 合作開發(fā)的一種研究藥物，尚未獲準(zhǔn)在任何國家使用。Calico 是一家由 Alphabet 創(chuàng)立的研發(fā)公司，專注于了解控制人類衰老的生物學(xué)。他們與艾伯維(AbbVie)合作，為包括神經(jīng)退行性疾病在內(nèi)的年齡相關(guān)疾病患者發(fā)現(xiàn)和開發(fā)潛在的新療法。
“我們期待在 HEALEY ALS 平臺試驗中將 ABBV-CLS-7262 作為另一種 ALS 研究產(chǎn)品進(jìn)行測試。能夠同時測試多種產(chǎn)品以希望加速 ALS 的更多治療途徑，這是令人興奮的，”Merit Cudkowicz 說，醫(yī)學(xué)博士，理學(xué)碩士，HEALEY ALS 平臺試驗的首席研究員和贊助商，Sean M. Healey & AMG ALS 中心主任，MGH 神經(jīng)病學(xué)系主任，哈佛醫(yī)學(xué)院神經(jīng)病學(xué) Julieanne Dorn 教授。
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