一種由免疫系統(tǒng)T細(xì)胞制成的療法被設(shè)計(jì)成靶向一種名為GPRC5D抗原的神秘細(xì)胞蛋白，在其在多發(fā)性骨髓瘤患者的首次臨床試驗(yàn)中產(chǎn)生了令人印象深刻的結(jié)果，紀(jì)念斯隆凱特琳癌癥中心(MSK)，達(dá)納 - 法伯癌癥研究所和羅斯威爾公園綜合癌癥中心的研究人員今天發(fā)表了一項(xiàng)新研究，由新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志發(fā)表。
在臨床試驗(yàn)期間，患者在MSK接受治療，CAR T細(xì)胞制造在該機(jī)構(gòu)的細(xì)胞治療細(xì)胞工程設(shè)施(CTCEF)進(jìn)行。
“這是一種針對多發(fā)性骨髓瘤的新型細(xì)胞治療方法，在這項(xiàng)第一項(xiàng)小型研究中，在患者中顯示出很強(qiáng)的反應(yīng)率，即使是那些以前接受過針對另一種抗原BCMA的其他CAR T呼叫治療的患者，”Renier Brentjens博士，醫(yī)學(xué)博士，羅斯威爾公園癌癥醫(yī)學(xué)副主任和凱瑟琳安妮Gioia捐贈主席和該研究的共同資深作者說。
“這是一項(xiàng)原理驗(yàn)證研究，但這些結(jié)果不僅為輸注單個(gè)CAR T細(xì)胞群提供了理由，而且為使用可能靶向腫瘤細(xì)胞表面不同蛋白質(zhì)的幾個(gè)群體提供了理由。
該研究的作者報(bào)告說，該療法是一種嵌合抗原受體(CAR)T細(xì)胞療法，在試驗(yàn)中的17名患者中，有70.6%的患者緩解，所有這些患者都患有復(fù)發(fā)或?qū)ο惹暗寞煼ㄓ械挚沽Φ墓撬枇?。許多反應(yīng)者在用上一代CAR T細(xì)胞療法治療后復(fù)發(fā)，該療法靶向一種稱為BCMA的細(xì)胞抗原。這些發(fā)現(xiàn)刺激了新療法的更大規(guī)模試驗(yàn)的開始，該療法靶向骨髓瘤患者中稱為GPRC5D的抗原。
“CAR T細(xì)胞療法是最有希望治療癌癥的方法之一，”MSK臨床試驗(yàn)的第一作者兼首席研究員Sham Mailankody說。“雖然臨床試驗(yàn)仍處于早期階段，但我們對結(jié)果感到鼓舞，因?yàn)橹委熀鬁y試顯示，六名參與者對治療有完全反應(yīng)，其中十二名患者的癌癥顯示出可測量的下降。
“針對BCMA(一種在免疫系統(tǒng)B細(xì)胞上流行的蛋白質(zhì))的CAR T細(xì)胞療法在晚期骨髓瘤中顯示出希望，但許多患者復(fù)發(fā)，”Dana-Farber的Eric L. Smith博士說，他是該研究的共同資深作者，與Brentjens博士一起。
“我們開發(fā)了靶向抗原的CAR T細(xì)胞，稱為G蛋白偶聯(lián)受體，C組5成員D或GPRC5D，這在實(shí)驗(yàn)室中對骨髓瘤細(xì)胞和疾病的動物模型有效，包括那些不再對BCMA靶向CAR T細(xì)胞有反應(yīng)的細(xì)胞。我們的1期研究代表了第二代CAR T細(xì)胞療法首次在患者中進(jìn)行測試。
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