一種由免疫系統(tǒng)T細胞制成的療法被設(shè)計成靶向一種名為GPRC5D抗原的神秘細胞蛋白，在其在多發(fā)性骨髓瘤患者的首次臨床試驗中產(chǎn)生了令人印象深刻的結(jié)果，紀念斯隆凱特琳癌癥中心(MSK)，達納 - 法伯癌癥研究所和羅斯威爾公園綜合癌癥中心的研究人員今天發(fā)表了一項新研究，由新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志發(fā)表。
在臨床試驗期間，患者在MSK接受治療，CAR T細胞制造在該機構(gòu)的細胞治療細胞工程設(shè)施(CTCEF)進行。
“這是一種針對多發(fā)性骨髓瘤的新型細胞治療方法，在這項第一項小型研究中，在患者中顯示出很強的反應(yīng)率，即使是那些以前接受過針對另一種抗原BCMA的其他CAR T呼叫治療的患者，”Renier Brentjens博士，醫(yī)學(xué)博士，羅斯威爾公園癌癥醫(yī)學(xué)副主任和凱瑟琳安妮Gioia捐贈主席和該研究的共同資深作者說。
“這是一項原理驗證研究，但這些結(jié)果不僅為輸注單個CAR T細胞群提供了理由，而且為使用可能靶向腫瘤細胞表面不同蛋白質(zhì)的幾個群體提供了理由。
該研究的作者報告說，該療法是一種嵌合抗原受體(CAR)T細胞療法，在試驗中的17名患者中，有70.6%的患者緩解，所有這些患者都患有復(fù)發(fā)或?qū)ο惹暗寞煼ㄓ械挚沽Φ墓撬枇?。許多反應(yīng)者在用上一代CAR T細胞療法治療后復(fù)發(fā)，該療法靶向一種稱為BCMA的細胞抗原。這些發(fā)現(xiàn)刺激了新療法的更大規(guī)模試驗的開始，該療法靶向骨髓瘤患者中稱為GPRC5D的抗原。
“CAR T細胞療法是最有希望治療癌癥的方法之一，”MSK臨床試驗的第一作者兼首席研究員Sham Mailankody說。“雖然臨床試驗仍處于早期階段，但我們對結(jié)果感到鼓舞，因為治療后測試顯示，六名參與者對治療有完全反應(yīng)，其中十二名患者的癌癥顯示出可測量的下降。
“針對BCMA(一種在免疫系統(tǒng)B細胞上流行的蛋白質(zhì))的CAR T細胞療法在晚期骨髓瘤中顯示出希望，但許多患者復(fù)發(fā)，”Dana-Farber的Eric L. Smith博士說，他是該研究的共同資深作者，與Brentjens博士一起。
“我們開發(fā)了靶向抗原的CAR T細胞，稱為G蛋白偶聯(lián)受體，C組5成員D或GPRC5D，這在實驗室中對骨髓瘤細胞和疾病的動物模型有效，包括那些不再對BCMA靶向CAR T細胞有反應(yīng)的細胞。我們的1期研究代表了第二代CAR T細胞療法首次在患者中進行測試。
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