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藥物無法減緩遺傳性阿爾茨海默病的衰退

導(dǎo)讀 在一項(xiàng)針對(duì)實(shí)際上注定會(huì)在相對(duì)年輕的年齡患上阿爾茨海默病的人的研究中,兩種實(shí)驗(yàn)性藥物未能預(yù)防或減緩智力衰退,因?yàn)樗麄冞z傳了罕見的基因

在一項(xiàng)針對(duì)實(shí)際上注定會(huì)在相對(duì)年輕的年齡患上阿爾茨海默病的人的研究中,兩種實(shí)驗(yàn)性藥物未能預(yù)防或減緩智力衰退,因?yàn)樗麄冞z傳了罕見的基因缺陷。

周一公布的結(jié)果讓科學(xué)家們多年來一直關(guān)注的方法再次令人失望——試圖去除阿爾茨海默氏癥患者大腦中積累的有害蛋白質(zhì),阿爾茨海默氏癥是癡呆癥的主要原因。

密蘇里州圣路易斯華盛頓大學(xué)的研究負(fù)責(zé)人 Randall Bateman 博士說,“我們實(shí)際上什至還不知道這些藥物在去除蛋白質(zhì)方面做了什么”,因?yàn)檫@些結(jié)果仍在分析中。

但平均五年后,該研究的主要目標(biāo)并未實(shí)現(xiàn)——服用這兩種藥物的人在思維和記憶測(cè)試中的得分與接受安慰劑治療的其他人大致相同。

美國有超過 500 萬人,全世界有超過 500 萬人患有阿爾茨海默氏癥。目前的藥物只能暫時(shí)緩解癥狀,不會(huì)改變病程。

該研究測(cè)試了禮來公司的 solanezumab 和瑞士制藥商羅氏及其美國子公司 Genentech 的 gantenerumab。這兩種藥物在早期的一些研究中都給出了令人失望的結(jié)果,但是這一種藥物的劑量高達(dá)四到五倍,研究人員曾希望這會(huì)證明更有效。

該研究由美國國家衰老研究所、阿爾茨海默氏癥協(xié)會(huì)和一些基金會(huì)資助。

它涉及美國、歐洲和其他地方的大約 200 人,他們的三個(gè)基因之一存在缺陷。

華盛頓大學(xué)的另一位研究負(fù)責(zé)人 Eric McDade 博士說:“如果你發(fā)生這些基因突變中的一種,你幾乎肯定會(huì)患上阿爾茨海默氏癥,”通常發(fā)生在 30 多歲、40 多歲或 50 多歲的人身上。

像這樣的人只占阿爾茨海默病病例的 1% 左右,但他們的大腦變化和癥狀與晚年發(fā)病的人相似。這提供了一個(gè)獨(dú)特的機(jī)會(huì)來測(cè)試潛在的治療方法。

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