隔玻璃曬太陽(yáng)能起作用（隔著玻璃曬太陽(yáng)能補(bǔ)鈣） steam國(guó)服怎么玩apex(steam國(guó)服怎么玩最終幻想14) 納雍縣是哪個(gè)市 蜂蜜可以放冰箱嗎(蜂蜜可以放冰箱嗎可以放多久) 電腦怎么連熱點(diǎn)(聯(lián)想電腦怎么連熱點(diǎn)) 石器時(shí)代寵物攻略(石器時(shí)代寵物大全) 經(jīng)濟(jì)管理出版社地址（經(jīng)濟(jì)管理出版社） 芒果tv怎么看湖南衛(wèi)視(芒果tv怎么看湖南衛(wèi)視回放) iPhone13如何在微店購(gòu)物？(iphone13直營(yíng)店可以直接買(mǎi)到嗎) 淘寶海外版叫什么（淘寶海外版） 幽門(mén)螺桿菌抗體(幽門(mén)螺桿菌抗體偏高是怎么回事) iOS7.1.1固件下載(ios7.0.4固件下載) 紙的來(lái)源視頻（紙的來(lái)源） QQ農(nóng)場(chǎng)怎么出售種子精華(QQ農(nóng)場(chǎng)種子精華) 玉兔出宮怎么畫(huà)(玉兔出宮怎么畫(huà)簡(jiǎn)單) 光電信息科學(xué)與工程是干什么工作（光電信息科學(xué)與工程是干什么的） 卡通簽名頭像怎么制作(卡通簽名頭像怎么制作軟件) 比賽規(guī)則有哪些（比賽規(guī)則） 黑夾子的小妙用(黑夾子的小妙用有哪些) dear sir or madam要大寫(xiě)嗎（dear sir or madam） 保衛(wèi)蘿卜——天際2攻略(保衛(wèi)蘿卜天際2關(guān)攻略) XP輸入法狀態(tài)條不見(jiàn)了怎么辦(xp輸入法不顯示) 語(yǔ)言能力描述范文100字（語(yǔ)言能力描述） 電腦顯示器總是黑屏怎么辦(電腦顯示器總是黑屏怎么辦恢復(fù)) 銀屑病怎么治療最好呢(治療銀屑病有什么好辦法) 東非高原動(dòng)物大遷徙（東非高原） 茶葉怎樣利用微波進(jìn)行了快速殺青處理(茶葉怎樣利用微波進(jìn)行了快速殺青處理工藝) Java:將數(shù)組排序并使用二分法判斷數(shù)組元素(java對(duì)二維數(shù)組排序) 密不可分的英語(yǔ)短語(yǔ)（密不可分的英語(yǔ)） 購(gòu)買(mǎi)筆記本電腦時(shí)要注意什么(購(gòu)買(mǎi)筆記本電腦時(shí)要注意什么事項(xiàng)) 工行如何設(shè)置信用卡分期付款 手續(xù)費(fèi)計(jì)算(工行如何設(shè)置信用卡分期付款,手續(xù)費(fèi)計(jì)算方式) 國(guó)粹苑物業(yè)電話（國(guó)粹苑） 冬季安全手抄報(bào)(冬季安全手抄報(bào)圖片簡(jiǎn)單又漂亮) 研究表明大腦的不同區(qū)域的激活取決于音樂(lè)和語(yǔ)言的結(jié)構(gòu)復(fù)雜性 FDA 批準(zhǔn)首次血液檢測(cè)來(lái)預(yù)測(cè)孕婦先兆子癇 盆底疾病的早期診斷對(duì)健康至關(guān)重要 雨林植物可能是肺纖維化治療的關(guān)鍵 腹膜透析：對(duì)抗感染的新治療選擇 專(zhuān)家討論阿爾茨海默病新藥的利弊 有關(guān)莫氏顯微手術(shù)的八個(gè)常見(jiàn)問(wèn)題解答 廉潔文化進(jìn)校園手抄報(bào)內(nèi)容50字（廉潔文化進(jìn)校園手抄報(bào)內(nèi)容） 褐變?nèi)橐菏亲钚碌南募沮厔?shì)但它們安全嗎 研究表明照顧好牙齒可能對(duì)大腦有益 新研究表明醫(yī)療補(bǔ)助的擴(kuò)大與晚期癌癥患者姑息治療的增加相關(guān) 番茄炒蛋的做法與步驟(番茄炒蛋的做法與步驟圖片) 中秋節(jié)作文結(jié)尾佳句（中秋節(jié)作文結(jié)尾怎么寫(xiě)） 如何申請(qǐng)visa信用卡(信用卡開(kāi)通visa) 八寶粥的配料和做法(八寶粥的配料和做法大全) Activex控件無(wú)法安裝解決辦法(activex控件裝入失敗) 怎么趕上早上六點(diǎn)的飛機(jī)？(怎么趕上早上六點(diǎn)的飛機(jī)航班)
您的位置：首頁(yè) >要聞 >

評(píng)估視網(wǎng)膜色素變性小鼠模型中的基因補(bǔ)充

2023-05-24 09:29:52 來(lái)源：
導(dǎo)讀 一項(xiàng)新研究表明，在視網(wǎng)膜下遞送腺相關(guān)病毒 (AAV)-RPE65 基因補(bǔ)充劑后，常染色體顯性遺傳性視網(wǎng)膜色素變性小鼠的總 RPE65 蛋白水平翻了

一項(xiàng)新研究表明，在視網(wǎng)膜下遞送腺相關(guān)病毒 (AAV)-RPE65 基因補(bǔ)充劑后，常染色體顯性遺傳性視網(wǎng)膜色素變性小鼠的總 RPE65 蛋白水平翻了一番。該研究發(fā)表在人類(lèi)基因療法上。

來(lái)自密歇根大學(xué)醫(yī)學(xué)院的 Debra Thompson 和合著者評(píng)估了具有編碼罕見(jiàn) D477G RPE65 變體的單等位基因突變的小鼠(D477G KI 小鼠)的基因補(bǔ)充。雜合子 D477G KI 小鼠的總 RPE65 蛋白水平降低。治療后，重組 RPE65 特異性定位于視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞，并在注射后至少穩(wěn)定 6 個(gè)月。

此外，研究人員報(bào)告說(shuō)，“在接受 AAV-RPE65 治療的眼睛中，漂白后發(fā)色團(tuán) 11-順式視網(wǎng)膜的恢復(fù)率顯著增加，這與 RPE65 異構(gòu)酶活性增加一致。”他們補(bǔ)充說(shuō)，“確定增加 RPE65 表達(dá)是否可以減少與 D477G RPE65 相關(guān)的疾病負(fù)擔(dān)仍然很有意義。”

“雖然由于 RPE65 缺陷導(dǎo)致的遺傳性視網(wǎng)膜營(yíng)養(yǎng)不良患者可以從 FDA 批準(zhǔn)的基因治療中獲益，但尚不清楚是否可以通過(guò)類(lèi)似的方式治療由于 D477G RPE65 突變導(dǎo)致的常染色體顯性遺傳性視網(wǎng)膜色素變性患者，”編輯說(shuō)-馬薩諸塞大學(xué) Chan 醫(yī)學(xué)院首席 Terence R. Flotte 醫(yī)學(xué)博士、Celia 和 Isaac Haidak 醫(yī)學(xué)教育教授以及院長(zhǎng)、教務(wù)長(zhǎng)和執(zhí)行副校長(zhǎng)。

標(biāo)簽：

免責(zé)聲明：本文由用戶(hù)上傳，如有侵權(quán)請(qǐng)聯(lián)系刪除！

最新文章