加州大學(xué)圣地亞哥分校醫(yī)學(xué)院的研究人員領(lǐng)導(dǎo)了一項(xiàng)研究,旨在探討一種針對(duì)非酒精性脂肪性肝炎 (NASH) 相關(guān)纖維化患者的潛在新治療方案。
該研究結(jié)果發(fā)表在 2023 年 6 月 24 日的《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》網(wǎng)絡(luò)版上,發(fā)現(xiàn)一種模仿體內(nèi)激素的藥物可以改善NASH 患者的肝纖維化(或肝臟疤痕)和肝臟炎癥。
該研究的第一作者、加州大學(xué)圣地亞哥分校胃腸病學(xué)和肝病學(xué)部主任 Rohit Loomba 醫(yī)學(xué)博士說:“找到一種有效治療 NASH 的藥物對(duì)患者來說是非常有希望的,因?yàn)槟壳斑€沒有 FDA 批準(zhǔn)的治療這種疾病的療法。”醫(yī)學(xué)。“NASH 會(huì)對(duì)患者的生活質(zhì)量產(chǎn)生不利影響,并可能發(fā)展為肝硬化。其并發(fā)癥可能導(dǎo)致死亡或肝移植。我們的研究結(jié)果將進(jìn)一步推動(dòng)這種疾病的科學(xué)發(fā)展,并為受 NASH 相關(guān)影響的患者提供潛在的新治療選擇。纖維化。”
研究人員發(fā)現(xiàn),這種名為pegozafermin的藥物模仿了成纖維細(xì)胞生長因子21(FGF21)——一種在體內(nèi)自然產(chǎn)生的肝臟分泌的肽激素。
FGF21 控制體內(nèi)的能量消耗和肝臟的脂質(zhì)代謝。之前的研究還表明它可以降低血糖和胰島素水平,減少體重和肝臟脂肪。
加州大學(xué)圣地亞哥分校健康中心胃腸病學(xué)家和肝病學(xué)家 Loomba 表示:“研究結(jié)果表明,新的潛在治療方法不僅可以改善纖維化,還可以改善炎癥和肝損傷,同時(shí)顯著改善 NASH 活性和疤痕的多種非侵入性生物標(biāo)志物。”
這項(xiàng)為期 24 周的隨機(jī)臨床試驗(yàn)涉及 222 名患有 NASH 的參與者,他們被分配接受藥物或安慰劑。在接受較高劑量藥物的患者中,大約 27% 的患者肝纖維化有所改善,而接受安慰劑的患者中這一比例為 7%。最常見的藥物副作用是胃腸道副作用,包括惡心。
目前,食品和藥物管理局還沒有批準(zhǔn)用于治療 NASH 的藥物,NASH 是非酒精性脂肪肝病 (NAFLD) 的一種。
根據(jù)國立衛(wèi)生研究院的數(shù)據(jù),大約 24% 的美國成年人患有 NAFLD,大約 6% 患有 NASH。
NAFLD 和 NASH 被認(rèn)為是無癥狀疾病,幾乎沒有癥狀;然而,超重、患有 2 型糖尿病或家庭成員患有 NAFLD 的人患這種疾病的風(fēng)險(xiǎn)較高。NAFLD 是一系列肝臟疾病的總稱,影響很少飲酒或不飲酒的人,可導(dǎo)致肝硬化、肝癌和肝功能衰竭。
Loomba 補(bǔ)充說,這項(xiàng)研究的下一步將是一項(xiàng)更大規(guī)模、多中心的國際試驗(yàn),涉及更多樣化的患者群體和更長的治療期,以更好地評(píng)估該藥物的安全性。
Loomba 說:“如果在更大規(guī)模的 3 期試驗(yàn)中成功證明該藥物既安全又有效,那么該藥物可用于治療數(shù)百萬 NASH 患者,包括我們?cè)诩又荽髮W(xué)圣地亞哥分校健康中心的患者。”
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