澳大利亞擁有一個(gè)新的前沿技術(shù)中心，該中心將徹底改變轉(zhuǎn)移性前列腺癌和兒童神經(jīng)母細(xì)胞瘤的藥物開發(fā)。
澳大利亞靶向治療中心(ACTT)已從醫(yī)學(xué)研究未來基金的前沿健康和醫(yī)學(xué)研究計(jì)劃中獲得 1500 萬澳元的資助，用于開發(fā)下一代藥物，以迄今為止不可能的方式治療疾病。
乍看上去
新的澳大利亞靶向治療中心(ACTT)將開發(fā)靶向蛋白質(zhì)降解藥物和技術(shù)，這是一種強(qiáng)大的新工具，用于破壞傳統(tǒng)藥物無法靶向的致病蛋白質(zhì)。
WEHI、兒童癌癥研究所和莫納什大學(xué)的專家之間的合作最初將集中于兩種癌癥的新療法：神經(jīng)母細(xì)胞瘤和前列腺癌。
在醫(yī)學(xué)研究未來基金 (MRFF) 1500 萬美元的支持下，ACTT 的成立將推動(dòng)澳大利亞新的生物技術(shù)產(chǎn)業(yè)的發(fā)展，并為澳大利亞成為這一前沿技術(shù)的主要參與者鋪平道路，為人類健康帶來重大意義和經(jīng)濟(jì)效益。
每年被診斷患有癌癥的 150,000 名澳大利亞人中的大多數(shù)將使用 25 年前開發(fā)的藥物進(jìn)行治療，這些藥物可能會(huì)導(dǎo)致嚴(yán)重的副作用。
雖然科學(xué)家們已經(jīng)發(fā)現(xiàn)了許多癌癥驅(qū)動(dòng)因素，但大約 80% 的致病蛋白質(zhì)被認(rèn)為是“不可成藥的”。
借助新的靶向蛋白質(zhì)降解劑技術(shù)，研究人員可以開發(fā)下一代癌癥藥物以及許多以前被認(rèn)為無法治愈的疾病的治療方法。
ACTT 是 WEHI、兒童癌癥研究所和莫納什大學(xué)專家之間的合作項(xiàng)目，是澳大利亞第一個(gè)此類研究中心，專注于開發(fā)靶向蛋白質(zhì)降解藥物和技術(shù)。
WEHI 代理主任 Alan Cowman AC 教授表示，該中心將幫助澳大利亞啟動(dòng)新的生物技術(shù)產(chǎn)業(yè)，使澳大利亞成為這一前沿技術(shù)的領(lǐng)導(dǎo)者。
“靶向蛋白質(zhì)降解劑技術(shù)是藥物發(fā)現(xiàn)和開發(fā)領(lǐng)域最令人興奮的進(jìn)步之一，有可能產(chǎn)生變革性影響，”考曼教授說。
“通過匯集領(lǐng)先的科學(xué)家和臨床醫(yī)生團(tuán)隊(duì)，并建立一支高技能的勞動(dòng)力隊(duì)伍，ACTT 將使澳大利亞成為這一開創(chuàng)性技術(shù)的主要參與者。
“由于我們?nèi)狈λ幬锇l(fā)現(xiàn)和開發(fā)的主權(quán)能力，COVID-19 大流行暴露了澳大利亞的脆弱性。
“ACTT 將有助于彌合發(fā)現(xiàn)和轉(zhuǎn)化之間的關(guān)鍵差距，這是一項(xiàng)至關(guān)重要的投資，將增強(qiáng)國家開發(fā)創(chuàng)新藥物以應(yīng)對當(dāng)前和未來健康威脅的能力。”
隨著進(jìn)一步的投資，該中心有潛力通過共同開發(fā)和許可交易為澳大利亞帶來可觀的收入。
MRFF 前沿健康和醫(yī)學(xué)研究計(jì)劃資金將使研究能夠驗(yàn)證神經(jīng)母細(xì)胞瘤和前列腺癌治療中確定的有前途的藥物開發(fā)目標(biāo)，使這些研究項(xiàng)目能夠進(jìn)展到臨床試驗(yàn)。
ACTT平臺(tái)還將用于拓寬蛋白質(zhì)范圍 - 和疾病 - 可以通過蛋白質(zhì)降解技術(shù)來解決。
神經(jīng)母細(xì)胞瘤和前列腺癌的下一代治療方法
神經(jīng)母細(xì)胞瘤是一種兒童癌癥，它奪去的五歲以下兒童的生命比任何其他癌癥都要多。被診斷患有神經(jīng)母細(xì)胞瘤的兒童面臨著艱苦的治療，患有高危疾病的兒童中只有不到一半能夠存活。
對治療有反應(yīng)的兒童通常會(huì)面臨終生副作用，包括聽力損失、學(xué)習(xí)困難、心臟病、生長和激素缺乏、不孕癥和繼發(fā)性癌癥。
前列腺癌是男性中最常見的癌癥，也是澳大利亞男性癌癥死亡的第常見原因。目前前列腺癌的治療方法是侵入性的，并且具有顯著的副作用，極大地影響生活質(zhì)量，但并不能消除癌癥。
被診斷為晚期疾病的患者的五年生存率約為 30%，每年有超過 3000 名澳大利亞男性死于晚期前列腺癌。
ACTT 將利用澳大利亞頂級癌癥專家和研究成果，將針對神經(jīng)母細(xì)胞瘤和前列腺癌的靶向蛋白降解劑治療推向臨床試驗(yàn)。
兒童癌癥研究所執(zhí)行主任 Michelle Haber AM 教授表示：“目前，針對侵襲性神經(jīng)母細(xì)胞瘤兒童的治療選擇極為有限，目前的治療藥物毒性很大，而且往往無效。
“通過這種獨(dú)特的合作和新技術(shù)，我們現(xiàn)在有一個(gè)非常令人興奮的機(jī)會(huì)來開發(fā)一種不同類型的神經(jīng)母細(xì)胞瘤治療方法——一種通過降解特定蛋白質(zhì)起作用的方法，我們的研究表明，這是推動(dòng)這種癌癥生長的關(guān)鍵。
“通過靶向并降解癌細(xì)胞中的這種蛋白質(zhì)，這種新療法對健康細(xì)胞的危害將大大降低，這意味著更多的兒童可以在更少的副作用下存活下來。
“對于患有侵襲性神經(jīng)母細(xì)胞瘤的兒童的父母來說，這帶來了希望，而此前這些兒童的生存率一直很低。”
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