康涅狄格大學藥學院研究人員團隊在《細胞報告醫(yī)學》上發(fā)表了他們的研究成果,強調(diào)了癌癥治療方面的突破性進展。
Raman Bahal,藥學系副教授;Sai Pallavi Pradeep,研究生;Shipra Malik ('23),Verve 科學家;和博士后研究員 Vikas Kumar 的研究重點是治療遺傳性疾病的進展,特別是通過 DNA 靶向藥物。
這些進步為精準醫(yī)療鋪平了道路,提供更有針對性和更有效的治療。除了 RNA 之外,針對基因 DNA 的異常表達進行治療也具有巨大的潛力。然而,抑制DNA所在的細胞核內(nèi)的轉(zhuǎn)錄過程具有挑戰(zhàn)性。
“由于 DNA 以穩(wěn)定的雙鏈形式存在,靶向基因組 DNA 更具挑戰(zhàn)性。此外,除了細胞膜之外,核膜也需要滲透才能實現(xiàn)有效的 DNA 靶向技術(shù),”Bahal 說。“最重要的是,我們在多項臨床前研究中建立了這種 DNA 靶向技術(shù),現(xiàn)在正在各個方面開展工作,以推動這項技術(shù)在癌癥治療中的發(fā)展。”
“這項研究專門表明,癌癥的根源,即致癌 DNA,可以作為開發(fā)新療法的目標,”Malik 說。Bahal 和他的團隊成功地靶向雙鏈 DNA 來抑制 c-Myc 癌基因,這是一項具有里程碑意義的成就。
這是癌癥治療中的一項重要進展,因為 c-Myc 癌基因與多種癌癥有關(guān),如伯基特淋巴瘤、彌漫性大 B 細胞淋巴瘤、乳腺癌、前列腺癌、胃腸道癌、多發(fā)性骨髓瘤和粒細胞白血病。通過在 DNA 水平上有效靶向這一癌基因,多種癌癥治療干預的新可能性正在出現(xiàn)。
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