根據(jù)《自然醫(yī)學》發(fā)表的一項臨床試驗,托沃拉非尼藥物可能會阻止某些兒童腦腫瘤的生長或縮小。
根據(jù)美國國立衛(wèi)生研究院的數(shù)據(jù),兒童低級別膠質(zhì)瘤約占兒童腦腫瘤的 30%,而 BRAF 基因突變是腫瘤最常見的遺傳驅(qū)動因素。
一些兒童低級別膠質(zhì)瘤可以通過手術(shù)切除治愈,但對于許多兒童來說,腫瘤的位置使得癌癥無法手術(shù)。據(jù)美國腦腫瘤協(xié)會稱,患有無法手術(shù)的腫瘤的兒童在生命的最初幾年通常需要進行多輪化療或放療。
在這項研究中,100 多名患有 BRAF 突變引起的低度腦腫瘤的 6 個月至 25 歲年輕人每周接受一次托沃拉非尼治療,托沃拉非尼通過抑制相關(guān) RAF 基因的表達發(fā)揮作用。這種新藥不會像第一代 RAF 抑制劑那樣引起 BRAF 融合的反常激活,這一發(fā)現(xiàn)最初由 Waanders 和她的團隊在2013 年發(fā)表在《美國國家科學院院刊》上的一項研究中報道。
研究顯示,平均三個月后,67% 的試驗參與者對該藥物產(chǎn)生了反應。37% 的參與者腫瘤體積顯著減小, 26% 的參與者腫瘤生長停止。
血液學、腫瘤學部兒科副教授 Angela Waanders(醫(yī)學博士、公共衛(wèi)生碩士)表示,研究結(jié)果表明托沃拉非尼對于許多其他治療沒有幫助的低級別兒科神經(jīng)膠質(zhì)瘤患者來說可能是一個很好的治療選擇和干細胞移植,他是該研究的合著者。
“除了反應率之外,值得注意的是,這是一種每周一次的藥物,與市場上其他類似的抑制劑不同,”羅伯特·H·盧里綜合癌癥中心的成員萬德斯說。西北大學。
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