基因治療的概念是什么（基因治療的概念）

關(guān)于基因治療的概念是什么，基因治療的概念這個問題很多朋友還不知道，今天小六來為大家解答以上的問題，現(xiàn)在讓我們一起來看看吧！

1、基因治療的定義：基因治療簡單講，就是用基因來治病，比如身體內(nèi)一個基因發(fā)生了突變引起了疾病，就用一個新的正確的基因來取代或是補充它。

2、理論上，這樣的策略不僅可以治療、還可以治愈無數(shù)的人類遺傳疾病，但實際上，開發(fā)安全有效的基因治療卻非常困難。

3、視神經(jīng)損傷后，其所處的微環(huán)境也會發(fā)生變化，有些成分的改變具有保護視神經(jīng)的作用，比如CNTF、BDNF、NT一4／5等，這些細胞因子在視神經(jīng)損傷后，可以增強視網(wǎng)膜神經(jīng)節(jié)細胞的存活能力。

4、如果象普通給藥的方式將這些細胞因子注射到眼內(nèi)，這種作用會非常短暫，因次科學(xué)家們試想采用基因治療的方法，將這些細胞因子裝載在病毒或其它非病毒載體上導(dǎo)入眼內(nèi)，希望能發(fā)揮持久穩(wěn)定的保護作用。

5、反過來，對一些神經(jīng)生長有抑制作用的基因，則采用抑制基因表達的方法使其作用減弱，從而間接促進神經(jīng)損傷的修復(fù)，這種療法不僅能使視神經(jīng)損傷得到治療，而且亦能使各種視網(wǎng)膜變性患者受益。

6、 目前這些想法已經(jīng)在細胞試驗和動物試驗得到驗證，但在實際應(yīng)用中還存在一些阻礙，其中基因載體的選擇仍然是核心問題：非病毒載體轉(zhuǎn)染的效果和特異性均不理想，且玻璃體也會影響這些高分子聚合物向細胞的擴散；而病毒載體存在轉(zhuǎn)移特異性的問題，對視網(wǎng)膜神經(jīng)節(jié)細胞的轉(zhuǎn)染率差異很大，另外免疫反應(yīng)、毒性作用，以及及無法避免的玻璃體腔注射帶來的損傷都是需要解決的問題。

7、因此，基因治療的臨床應(yīng)用，尚需進一步深入的研究。

本文分享完畢，希望對大家有所幫助。

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