體外基因治療的基本程序不包括（體外基因治療）

關(guān)于體外基因治療的基本程序不包括，體外基因治療這個問題很多朋友還不知道，今天小六來為大家解答以上的問題，現(xiàn)在讓我們一起來看看吧！

1、基因治療:是指將人的正?；蚧蛴兄委熥饔玫幕蛲ㄟ^一定方式導(dǎo)入人體靶細(xì)胞以糾正基因的缺陷或者發(fā)揮治療作用，從而達(dá)到治療疾病目的的生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)。

2、基因是攜帶生物遺傳信息的基本功能單位，是位于染色體上的一段特定序列。

3、將外源的基因?qū)肷锛?xì)胞內(nèi)必須借助一定的技術(shù)方法或載體，目前基因轉(zhuǎn)移的方法分為生物學(xué)方法、物理方法和化學(xué)方法。

4、腺病毒載體是目前基因治療最為常用的病毒載體之一。

5、基因治療的靶細(xì)胞主要分為兩大類：體細(xì)胞和生殖細(xì)胞，目前開展的基因治療只限于體細(xì)胞。

6、基因治療目前主要是治療那些對人類健康威脅嚴(yán)重的疾病。

7、包括：遺傳病（如血友病、囊性纖維病、家庭性高膽固醇血癥等）、惡性腫瘤、心血管疾病、感染性疾病（如AIDS、類風(fēng)濕等）。

8、 　 廣義的基因治療是指利用基因藥物的治療，而通常說的狹義的基因治療是指用完整的基因進(jìn)行基因替代治療，一般用DNA序列，主要的治療途徑是體外（ex vivo）基因治療，即在體外用基因轉(zhuǎn)染病人靶細(xì)胞，然后將經(jīng)轉(zhuǎn)染的靶細(xì)胞輸入病人體內(nèi)，最終給予病人的療效物質(zhì)是基因修飾的細(xì)胞，而不是基因藥物。

9、除間接體內(nèi)法外，還可以用基因藥物進(jìn)行直接體內(nèi)途徑治療，這些基因藥物可以是完整基因，也可以是基因片段（包括DNA或RNA）；可以是替代治療，也可以是抑制性治療（包括DNA轉(zhuǎn)錄水平和mRNA翻譯水平）。

10、基因藥物不但可用于治療疾病，而且可用于預(yù)防疾病。

11、這類基因藥物治法簡單易行，發(fā)展迅速，新型基因藥物不斷產(chǎn)生。

12、從1990年轉(zhuǎn)移ADA基因到現(xiàn)在的大部分基因治療臨床試驗都是體外基因治療，先從病人體內(nèi)獲得某種細(xì)胞（例如T淋巴細(xì)胞），進(jìn)行培養(yǎng)，在體外完成基因轉(zhuǎn)移后，篩選成功轉(zhuǎn)移的細(xì)胞擴(kuò)增培養(yǎng)，然后重新輸入患者體內(nèi)。

13、這種方法雖然操作復(fù)雜，但效果較為可靠，稱其為。

14、同時，科學(xué)家們又千方百計設(shè)計出更加簡便的基因治療方法。

15、例如，1994年美國科學(xué)家利用經(jīng)過修飾的腺病毒為載體，成功地將治療遺傳性囊性纖維化病的正常基因cfdr 轉(zhuǎn)入患者肺組織中。

16、這種直接往人體組織細(xì)胞中轉(zhuǎn)移基因的治病方法叫做體內(nèi)（in vivo）基因治療。

17、基因治療技術(shù)發(fā)展前景探析　　 中國醫(yī)藥研發(fā)缺乏原創(chuàng)性技術(shù)一直是中國醫(yī)藥人的心頭之痛，中國醫(yī)藥市場充斥著仿制藥也是不爭的事實。

18、但2004年1月20日，是令很多中國醫(yī)藥人心頭一振的日子，就在這＿天，擁有我國自主知識產(chǎn)權(quán)的基因治療藥物重組人p53腺病毒注射液獲得準(zhǔn)字號生產(chǎn)批文，這也是世界上首例獲得生產(chǎn)批文的基因治療藥物，是我國醫(yī)藥界為數(shù)不多的世界獨家之一。

19、但是，在赴原創(chuàng)技術(shù)“天使之約”的路上，中國醫(yī)藥研發(fā)還要付出更多的努力。

20、　　 神奇的基因治療藥物　　 基因治療技術(shù)的研發(fā)始于20世紀(jì)60年代，從20世紀(jì)80年代開始有了長足的進(jìn)步，有專家稱之為“最具革命性的醫(yī)療技術(shù)”。

21、目前，基因治療的靶細(xì)胞有兩大類：﹁是正在廣泛使用的體細(xì)胞基因治療，二是因能引起遺傳改變而受到限制的生殖細(xì)胞基因治療，通過基因置換、基因修復(fù)、基因修飾、基因失活、免疫調(diào)節(jié)等策略來達(dá)到治療目的.現(xiàn)在，基因治療已從單基因遺傳病擴(kuò)展到多個病種范圍(分布情況如下表)。

22、但主要是治療那些對人類健康威脅嚴(yán)重的疾病，包括：遺傳病(如血友病、囊性纖維病、家庭性高膽固醇血癥等)、惡性腫瘤、心血管疾病、感染性疾病(如AIDS、類風(fēng)濕等)。

23、　　 基因治療病種分布情況　　 惡性腫瘤　　 65%　　 單基因疾病 10%　　 心血管疾?br /> 　　?%　　 傳染性疾?br /> 　　?%　　 其他疾?br /> 　　? 3%　　 標(biāo)記基因　　 6%　　 非治療性試驗 1%　　 同傳統(tǒng)的治療方法比，基因藥物治療具備“耙向性好，副作用小，給藥方法更加特異、高效、安全，技術(shù)含量高，生產(chǎn)成本低，生產(chǎn)簡單可靠，不污染環(huán)境”等突出優(yōu)點，許多疾病是局部組織器官結(jié)構(gòu)和功能障礙，不需全身用藥，基因治療技術(shù)保證了局部用藥的療效，這種優(yōu)勢可能會對醫(yī)療方式做出重大改變。

24、在基因?qū)用嫔线M(jìn)行治療，也讓人們對利用基因治療方法治愈常規(guī)手段無法治療的惡性疾病、解決基因缺陷問題產(chǎn)生了豐富的聯(lián)想，甚至有專家認(rèn)為基因治療技術(shù)是“上帝賜予人類的禮物”，掌握了這種技術(shù)，人類對于掌握自身的生命狀態(tài)就有了更強的控制力和更大的自由度。

25、　　 基因治療藥物的這些優(yōu)點，也使得醫(yī)藥企業(yè)看到了其中蘊含的商業(yè)價值，成為眾多企業(yè)投資的熱點，據(jù)Technology Catalysts International Corp(TC)預(yù)測，在巨大的醫(yī)療需求和治愈重大疾病潛力的驅(qū)動下，估計基因治療產(chǎn)品的銷售額每年會增長約1倍，2006年將達(dá)到99億美元，2008年世界基因治療產(chǎn)品的銷售額將達(dá)200億美元，2010年全世界基因治療市場潛力接近450億美元。

26、　　 國內(nèi)外眾多大型醫(yī)藥企業(yè)紛紛投巨資參與基因藥物的研究和產(chǎn)業(yè)化。

27、基因?qū)I(yè)公司從1995年的十多家公司，到1999年的約30家，2002年達(dá)300多家。

28、一些大跨國制藥公司紛紛與那些起步早、技術(shù)上形成了鮮明特點的中、小基因治療公司形成戰(zhàn)略合作，以便爭奪未來的新興市場。

29、　　 2003年9月17日美國introgen公司的基因治療產(chǎn)品Advexin(腺病毒攜帶野生型P53，Ad-P53)獲美國FDA的快速通道審定，使introgen公司股票大升22%。

30、目前正在研發(fā)的這類產(chǎn)品主要用于治療癌癥、艾滋病、心血管疾病、囊纖維變性、血友病A和高歇氏病。

31、由于基因治療技術(shù)對心血管病的治療有良好適用性，預(yù)計到2008年，這個領(lǐng)域的增長速度會最快。

32、艾滋病和與艾滋病有關(guān)疾病的基因治療市場潛力巨大，預(yù)計2008年用于HIV／AIDS的基因治療產(chǎn)品的銷售額將達(dá)到1.42億美元。

33、　　 追尋和“天使”的約會　　 作為治愈疾病有效手段的基因療法，充滿著無窮的“魅力”。

34、各種治療失敗的情況對基因治療確實是一個重大打擊，但科學(xué)研究就是要從“鋪滿鮮花的陷阱”中間踏出一條光明大道。

35、美國基因療法學(xué)會的專家發(fā)表聲明認(rèn)為，基因療法雖然處于“艱難”階段，但依然大有前途，最終將證明其好處大于風(fēng)險。

36、意大利科學(xué)家和美國科學(xué)家聯(lián)合進(jìn)行研究，探索利用健康的基因來填補或替代艾滋病患者身上缺失或病變的基因療法治療艾滋病。

37、　　 基因治療在臨床上能實際應(yīng)用，同其他治療方法一樣，都必須符臺下列條件：有效性、安全性、經(jīng)濟(jì)性、容易操作等；作為一種新興的治療手段，基因治療方法還必須從科學(xué)的觀點可以預(yù)測優(yōu)于其它治療方法。

38、基因治療的最終目的為同源基因重組及特定的基因為目標(biāo)，將其殖入細(xì)胞核內(nèi)。

39、這種操作技術(shù)涉及的技術(shù)難題很多，要想實現(xiàn)需要研究很長時間。

40、現(xiàn)在所遭遇到的困難主要有：以反轉(zhuǎn)錄病毒為代表的載體，基因殖入效率偏低，基因殖人后調(diào)控表現(xiàn)的困難。

41、又如腺病毒載體等，基因殖入后所表現(xiàn)的時間短，而且缺乏對反轉(zhuǎn)錄病毒載體以外載體的安全性評估。

42、　　 具體說來，當(dāng)前在基因治療研究中急需解決的問題主要有：　　 提供更多可供利用的基因：目前有治療價值的基因太少。

43、基因治療是導(dǎo)入外源基因以達(dá)到治療目的的新型醫(yī)療方法。

44、以惡性腫瘤為例，能抑制腫瘤生長的基因為數(shù)不多；遺傳病中多基因疾病的基因尚不清楚，因此難以達(dá)到治療目的。

45、　　 設(shè)計定向整合的載體：目前導(dǎo)入基因的手段不理想。

46、基因治療的基因?qū)胧侄我笫歉咝?dǎo)入，而且能定向地導(dǎo)入體內(nèi)某種細(xì)胞。

47、已有手段均屬低效和無導(dǎo)向性。

48、因此，即使導(dǎo)入的基因有治病效果，但由于不能有效地導(dǎo)入，效果也會大受影響。

49、　　 如何高效持續(xù)表達(dá)導(dǎo)入基因：導(dǎo)入基因現(xiàn)有的表達(dá)量還太低，如血友病B的基因治療，凝血因子9的表達(dá)量只有正常人的5%，若能達(dá)到10%，則治療效果會大大提高。

50、　　 導(dǎo)入的基因缺乏可控性：如要導(dǎo)入一個胰島素基因在體內(nèi)分泌胰島素目前是可以做到的，但是若導(dǎo)入的胰島素基因整天在分泌胰島素而不受機體內(nèi)血糖濃度和激素的調(diào)控，將會造成嚴(yán)重后果。

51、因此，急需解決如何對導(dǎo)入基因的表達(dá)實現(xiàn)可控調(diào)節(jié)。

52、　　 靶細(xì)胞類型的選擇和細(xì)胞移植技術(shù)的改進(jìn)。

53、　　 需要更有效的動物模型來獲得性疾病和遺傳性疾病的基因治療。

54、　　 基因轉(zhuǎn)移中的副作用和抗體形成的問題。

55、截止到目前科學(xué)家們還做不到修補基因，僅能做到正?；虻难a充，也就因為如此，其治療對象就會受到限制。

56、對癌癥患者的治療，目前仍然以副作用較多的抗癌藥物為主。

57、　　 如果上述這些問題得以解決，基因治療的優(yōu)勢將會顯現(xiàn)無疑。

58、(未完)。

本文分享完畢，希望對大家有所幫助。

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