由印第安納大學(xué)醫(yī)學(xué)院的研究人員及其在烏干達(dá)的合作者領(lǐng)導(dǎo)的臨床研究表明，羥基脲可顯著減少鐮狀細(xì)胞性貧血兒童的感染。他們的最新發(fā)現(xiàn)增強了羥基脲有效性的有力證據(jù)，并最終可以減少該疾病最嚴(yán)重的非洲大陸兒童的死亡。
該小組最近發(fā)表在《血液》雜志上的研究表明，羥基脲治療使患有鐮狀細(xì)胞性貧血的烏干達(dá)兒童的嚴(yán)重或侵襲性感染顯著減少了 60%，包括瘧疾、菌血癥、呼吸道感染和胃腸炎。
“我們的研究為非洲鐮狀細(xì)胞性貧血兒童使用羥基脲提供了強有力的理由，”印第安納大學(xué)醫(yī)學(xué)院兒科瑞安·懷特教授、這項最新研究的聯(lián)合首席研究員 Chandy John 博士說。 “鑒于該地區(qū)的高感染率，我們希望我們的證據(jù)能夠鼓勵衛(wèi)生部繼續(xù)支持和擴大年輕患者獲得羥基脲的機會，他們可以從治療中受益匪淺。”
鐮狀細(xì)胞性貧血是一種遺傳性血液疾病，它會改變紅細(xì)胞的結(jié)構(gòu)，影響全身的氧氣分布，增加對嚴(yán)重健康并發(fā)癥和危及生命的感染的易感性。據(jù)世界衛(wèi)生組織統(tǒng)計，全球每年有超過 30 萬兒童出生時患有鐮狀細(xì)胞病，其中非洲國家患病率很高。
盡管羥基脲自 2017 年以來已獲得美國食品和藥物管理局批準(zhǔn)用于治療兒童鐮狀細(xì)胞病，但其在非洲的可及性和接受度相對有限。隨著羥基脲在治療鐮狀細(xì)胞相關(guān)并發(fā)癥方面的功效在非洲國家得到越來越多的認(rèn)可，約翰和他的同事注意到對該治療對感染的影響存在知識差距。這使得研究小組將羥基脲治療和分析納入他們已建立的臨床試驗“鋅用于鐮狀細(xì)胞性貧血感染預(yù)防”中。
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