原發(fā)性高草酸尿癥 1 (PH1) 是一種罕見(jiàn)的遺傳性疾病，其特征是肝臟過(guò)度產(chǎn)生草酸鹽，導(dǎo)致進(jìn)行性腎臟疾病。在 ILLUMINATE-C 3 期研究中，接受 lumasiran(一種用于治療 PH1 以降低兒童和成人患者尿草酸鹽水平的 RNAi 療法)治療的 PH1 和慢性腎病患者(包括血液透析患者)經(jīng)歷了血漿草酸鹽的大量減少。“我們知道，高血漿草酸鹽水平與嚴(yán)重且可能危及生命的并發(fā)癥有關(guān)，包括草酸鹽在這些患者的心臟、骨骼、皮膚和眼睛中沉積——這種情況稱為全身性草酸鹽中毒——導(dǎo)致多器官功能障礙，”主要作者、兒科腎臟病學(xué)家、醫(yī)學(xué)博士 Mini Michael 說(shuō)，貝勒醫(yī)學(xué)院/德克薩斯兒童醫(yī)院。“因此，在這項(xiàng)研究中看到的草酸鹽水平下降是有希望的，我們希望將轉(zhuǎn)化為改善的長(zhǎng)期臨床結(jié)果，包括草酸中毒，這是我們計(jì)劃在 ILLUMINATE-C 延長(zhǎng)期內(nèi)進(jìn)一步評(píng)估的事情。 ”ILLUMINATE-C，一項(xiàng) Lumasiran 用于 1 型原發(fā)性高草酸尿癥和 CKD 3b-5 期患者(包括血液透析患者)的單臂 3 期研究
IgA 腎病是腎功能衰竭的常見(jiàn)原因，尤其是在年輕人中，但迄今為止，尚未顯示出特定的治療方法可以預(yù)防重要的腎臟結(jié)局。IgA 腎病類固醇治療評(píng)估全球 (TESTING) 研究評(píng)估了口服甲基強(qiáng)的松龍與安慰劑相比對(duì) IgA 腎病患者主要腎臟結(jié)局和安全性的影響。總共有 503 名參與者被隨機(jī)分配到甲基強(qiáng)的松龍 (257) 或安慰劑 (246)，其中 262 人被隨機(jī)分配到全劑量(0.6-0.8 毫克/公斤/天，最大 48 毫克/天，持續(xù) 2 個(gè)月，然后以 8 毫克/天的速度斷奶) /月)或安慰劑和 241 減少劑量(0.4 毫克/公斤/天，最大 32 毫克/天，4 毫克/天/月斷奶)或安慰劑。平均隨訪 4.2 年，甲基強(qiáng)的松龍將主要結(jié)局(eGFR 下降 40% 或腎功能衰竭)的風(fēng)險(xiǎn)降低了 47%，將腎功能衰竭的風(fēng)險(xiǎn)降低了 41%。兩種劑量均觀察到風(fēng)險(xiǎn)降低。甲基強(qiáng)的松龍與安慰劑相比，嚴(yán)重不良事件的發(fā)生率更高(28 例對(duì) 7 例患者)，尤其是全劑量(22 例對(duì) 4 例)與減量劑量(6 例對(duì) 3 例)相比。“TESTING 試驗(yàn)表明，服用兩種不同劑量的廉價(jià)口服類固醇 6 至 9 個(gè)月可降低發(fā)生重大腎臟事件和腎衰竭的風(fēng)險(xiǎn)。不良事件的風(fēng)險(xiǎn)，尤其是感染的風(fēng)險(xiǎn)，主要隨著高劑量治療而增加，這表明減少劑量治療可以最好地平衡風(fēng)險(xiǎn)和收益，”新南威爾士大學(xué) MBBS 博士、共同資深作者 Vlado Perkovic 說(shuō)。 ， 在澳大利亞。兩種劑量均觀察到風(fēng)險(xiǎn)降低。甲基強(qiáng)的松龍與安慰劑相比，嚴(yán)重不良事件的發(fā)生率更高(28 例對(duì) 7 例患者)，尤其是全劑量(22 例對(duì) 4 例)與減量劑量(6 例對(duì) 3 例)相比。“TESTING 試驗(yàn)表明，服用兩種不同劑量的廉價(jià)口服類固醇 6 至 9 個(gè)月可降低發(fā)生重大腎臟事件和腎衰竭的風(fēng)險(xiǎn)。不良事件的風(fēng)險(xiǎn)，尤其是感染的風(fēng)險(xiǎn)，主要隨著高劑量治療而增加，這表明減少劑量治療可以最好地平衡風(fēng)險(xiǎn)和收益，”新南威爾士大學(xué) MBBS 博士、共同資深作者 Vlado Perkovic 說(shuō)。 ， 在澳大利亞。兩種劑量均觀察到風(fēng)險(xiǎn)降低。甲基強(qiáng)的松龍與安慰劑相比，嚴(yán)重不良事件發(fā)生率更高(28 例對(duì) 7 例患者)，尤其是全劑量(22 例對(duì) 4 例)與減量劑量(6 例對(duì) 3 例)相比。“TESTING 試驗(yàn)表明，服用兩種不同劑量的廉價(jià)口服類固醇 6 至 9 個(gè)月可降低發(fā)生重大腎臟事件和腎衰竭的風(fēng)險(xiǎn)。不良事件的風(fēng)險(xiǎn)，尤其是感染的風(fēng)險(xiǎn)，主要隨著高劑量治療而增加，這表明減少劑量治療可以最好地平衡風(fēng)險(xiǎn)和收益，”新南威爾士大學(xué) MBBS 博士的共同資深作者 Vlado Perkovic 說(shuō)。 ， 在澳大利亞。4) 與減少的劑量相比 (6 vs. 3)。“TESTING 試驗(yàn)表明，服用兩種不同劑量的廉價(jià)口服類固醇 6 至 9 個(gè)月可降低發(fā)生重大腎臟事件和腎衰竭的風(fēng)險(xiǎn)。不良事件的風(fēng)險(xiǎn)，尤其是感染的風(fēng)險(xiǎn)，主要隨著高劑量治療而增加，這表明減少劑量治療可以最好地平衡風(fēng)險(xiǎn)和收益，”新南威爾士大學(xué) MBBS 博士、共同資深作者 Vlado Perkovic 說(shuō)。 ， 在澳大利亞。4) 與減少的劑量相比 (6 vs. 3)。“TESTING 試驗(yàn)表明，服用兩種不同劑量的廉價(jià)口服類固醇 6 至 9 個(gè)月可降低發(fā)生重大腎臟事件和腎衰竭的風(fēng)險(xiǎn)。不良事件的風(fēng)險(xiǎn)，尤其是感染的風(fēng)險(xiǎn)主要隨著高劑量治療而增加，這表明減少劑量治療可以最好地平衡風(fēng)險(xiǎn)和收益，”共同通訊作者、新南威爾士大學(xué) MBBS 博士 Vlado Perkovic 說(shuō)。 ， 在澳大利亞。TESTING 研究：高風(fēng)險(xiǎn) IgA 腎病中的類固醇與安慰劑
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