與亨廷頓氏病相關的運動功能和精神敏銳度可以通過恢復細胞質量控制的過程來治療，這已被杜克健康研究人員確定為退行性疾病的關鍵因素。
亨廷頓氏病是一種遺傳性疾病，會導致神經細胞逐漸糜爛，導致損傷和死亡。它影響著美國大約一萬人中的一個，而且無法治愈。
與阿爾茨海默病、帕金森病等其他神經退行性疾病一樣，當某些蛋白質分子不能折疊成正常結構和形狀所需要的亨廷頓病時，就可能導致亨廷頓病。這些錯誤折疊的蛋白質會積累，并對控制運動和思維的神經細胞有毒。
在2月13日在線發(fā)表在《自然通訊》上的一項研究中，杜克健康的研究人員研究了細胞過程失敗的原因，這些過程通常會修復或丟棄這些錯誤折疊的蛋白質。
“在正常情況下，當蛋白質折疊不正確時，細胞有一種機制來應對，”資深作者丹尼斯泰爾博士說，他是藥理學和癌癥生物學系的喬治巴特蓋勒教授?！斑@些質量控制機制可以促進蛋白質恢復到正常的三維形狀，或者如果損傷太大，它們可以用來清除細胞廢物。在亨廷頓氏病中，這種情況并沒有發(fā)生?！?
Thiele和他的同事利用酵母遺傳學、生物化學、化學生物學篩選、小鼠模型和亨廷頓病患者的干細胞進行實驗。他們發(fā)現了亨廷頓氏病質量控制過程崩潰的生化解釋。
他們專注于一種叫做分子伴侶的特殊蛋白質——幫助欺騙錯誤折疊的蛋白質形成正確的構象。亨廷頓舞蹈癥患者的伴侶蛋白異常缺乏，但這種缺乏的原因直到現在才知道。
杜克領導的研究小組發(fā)現，亨廷頓氏病正在破壞對伴侶生產的主要控制，這種控制被稱為HSF1，因為化學修飾物CK2的含量異常高。結果，神經元死亡，因為它們不能產生足夠水平的有益伴侶蛋白。
“我們已經證明，我們可以通過化學抑制亨廷頓氏病細胞模型中的CK2或降低亨廷頓氏病小鼠模型中CK2激酶的水平來恢復蛋白質伴侶的豐度，”Thiele說?！霸谶@兩種情況下，我們都大大增加了健康神經元的數量，我們還防止了亨廷頓氏病中常見的肌肉萎縮?！?
他說，隨著更多功能神經元的出現，亨廷頓氏病的特征逐漸減弱。Thiele說，有潛在的研究藥物可能會延遲或停止導致亨廷頓氏病神經的細胞過程，也可能在阿爾茨海默氏病、帕金森氏病和其他類似疾病中檢測到。
但是他說，需要更多的臨床前研究來探索這些化學物質，并進一步闡明相關的細胞事件。
“我們已經確定了亨廷頓氏病藥物干預的潛在新靶點，”Thiele說?！暗杂性S多基本問題需要回答?！?
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