來自 UT 西南醫(yī)學中心數(shù)十年基礎研究的首創(chuàng)免疫調(diào)節(jié)藥物已獲得美國食品和藥物管理局的批準，作為成人重癥肌無力的一種新療法。這種罕見的慢性自身免疫性疾病的特點是使人虛弱和可能危及生命的肌肉無力。
新藥 efgartigimod alfa-fcab 是一種人類抗體的工程片段，可與稱為新生兒 Fc 受體或 FcRn 的細胞表面受體結(jié)合。1990 年至 2015 年間，前 UTSW免疫學教授E. Sally Ward 博士領導的工作表征了該受體在調(diào)節(jié)免疫球蛋白 G (IgG) 抗體的水平和持久性方面的作用。2005 年，她的實驗室描述了一種通過阻斷 FcRn 活性來降低抗體水平的方法，隨后證明了治療抗體介導的自身免疫疾病的臨床前概念驗證。全球免疫學公司 argenx 已從 UTSW 獲得了與該藥物相關的獨家專利權(quán)。
“這種 FcRn 抑制劑的開發(fā)源于我的團隊在我在 UTSW 任教的幾十年里一直從事的 FcRn 生物學基礎工作，”現(xiàn)在是分子免疫學教授和轉(zhuǎn)化免疫學主任的 Ward 博士說在英國南安普敦大學。“研究 FcRn 生物學中涉及的分子和細胞生物學過程及其對抗體分子的調(diào)節(jié)和轉(zhuǎn)運，是我們在 UTSW 二十多年來的主要工作重點，從我在那里擔任助理教授開始。”
導致最近 FDA 批準的臨床試驗發(fā)現(xiàn)，68% 的抗乙酰膽堿受體抗體陽性重癥肌無力患者對 efgartigimod 有反應，而服用安慰劑的患者只有 30%。該公司正在探索該試劑在 IgG 介導的其他條件下的可能用途。
Efgartigimod 代表了 Ward 博士在 UTSW 進行的基礎研究基礎上的第二次商業(yè)成功。這項工作還導致了可以延長治療性抗體半衰期的技術，目前用于 FDA 批準的藥物 ravulizumab 和兩種針對 的抗體療法，以及另一種正在開發(fā)的治療呼吸道合胞病毒 (RSV) 的抗體)。
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