神經(jīng)病學(xué)年鑒中的一篇新論文描述了 HEALEY ALS 平臺(tái)試驗(yàn)的方法、結(jié)構(gòu)和啟動(dòng)——這是第一個(gè)針對(duì)肌萎縮側(cè)索硬化癥 (ALS) 的平臺(tái)試驗(yàn)——旨在加速為患有該疾病的人開發(fā)有效和突破性的治療方法。
“這項(xiàng)研究確實(shí)是第一個(gè)用于 ALS 藥物開發(fā)的綜合平臺(tái)，其中中央基礎(chǔ)設(shè)施在各種研究產(chǎn)品之間共享，每個(gè)產(chǎn)品都使用通用協(xié)議進(jìn)行測(cè)試，并與共享的安慰劑隊(duì)列進(jìn)行比較，”第一作者和聯(lián)合首席研究員說(shuō)Sabrina Paganoni，醫(yī)學(xué)博士，博士，馬薩諸塞州總醫(yī)院 (MGH) 神經(jīng)臨床研究所 (NCRI) 聯(lián)合主任，麻省總醫(yī)院 Healey & AMG Center for ALS 的醫(yī)師科學(xué)家，哈佛大學(xué) PM&R 助理教授醫(yī)學(xué)院和斯波爾丁康復(fù)醫(yī)院。“由于這種設(shè)計(jì)，參與這項(xiàng)試驗(yàn)的 ALS 患者有更大的機(jī)會(huì)接受積極治療。”
在 Paganoni 和首席研究員 Merit Cudkowicz、醫(yī)學(xué)博士、理學(xué)碩士、Sean M. Healey 和 AMG ALS 中心主任、MGH 神經(jīng)病學(xué)主任和哈佛醫(yī)學(xué)院神經(jīng)病學(xué) Julieanne Dorn 教授的領(lǐng)導(dǎo)下，HEALEY ALS 平臺(tái)試驗(yàn)在全國(guó) NEALS 聯(lián)盟的 50 多個(gè)協(xié)調(diào)站點(diǎn)的網(wǎng)絡(luò)中招募患者。該試驗(yàn)在持續(xù)的基礎(chǔ)上同時(shí)評(píng)估幾種治療方法。
“該試驗(yàn)有幾個(gè)重要的科學(xué)目標(biāo)，因?yàn)槲覀冋谑占S多新的生物標(biāo)志物和結(jié)果測(cè)量，這不僅可以為整個(gè) ALS 臨床試驗(yàn)領(lǐng)域的試驗(yàn)提供更有效的讀數(shù)，”Cudkowicz 說(shuō)。“此外，我們正在創(chuàng)建一種方法，以確保來(lái)自不斷增長(zhǎng)的安慰劑隊(duì)列的數(shù)據(jù)共享和樣本共享，我們希望我們能夠?yàn)槲覀儗?duì) ALS 背后的科學(xué)的理解做出貢獻(xiàn)，并以協(xié)作的方式分享學(xué)習(xí)成果。”
目前，HEALEY ALS 平臺(tái)試驗(yàn)已完成前四個(gè)試驗(yàn)組的注冊(cè)，第五個(gè)研究產(chǎn)品的測(cè)試已經(jīng)開始。“試驗(yàn)的一個(gè)重要特點(diǎn)是它將是常青樹，這意味著我們打算始終為新參與者提供多種研究產(chǎn)品，”帕加諾尼說(shuō)。該團(tuán)隊(duì)正在與更多的行業(yè)合作者合作，以在 2022 年創(chuàng)建新的治療點(diǎn)，并計(jì)劃在此之后建立更多的治療點(diǎn)。
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