發(fā)表在國(guó)際同行評(píng)審期刊《柳葉刀》上的一項(xiàng)新研究顯示，由 Smidt 心臟研究所執(zhí)行主任開發(fā)的一種細(xì)胞療法可以穩(wěn)定杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥患者的虛弱肌肉(包括心肌)。
如果 HOPE-2 研究的成功在即將到來的多中心、隨機(jī)、安慰劑對(duì)照的 HOPE-3 臨床試驗(yàn)中得到復(fù)制，那么靜脈內(nèi)細(xì)胞療法可能成為 FDA 批準(zhǔn)的第一個(gè)治療 Duchenne 晚期疾病患者的療法。
“這種療法的獨(dú)特之處在于它解決了 Duchenne 患者的兩個(gè)重要需求：身體運(yùn)動(dòng)和健康的心臟，”Cedars-Sinai 的 Smidt 心臟研究所執(zhí)行主任、醫(yī)學(xué)博士 Eduardo Marbán 說。 S. Siegel 家庭基金會(huì)特聘教授，該研究的作者和心臟球衍生細(xì)胞 (CDC) 的發(fā)明者，該細(xì)胞衍生自人類心臟組織的祖細(xì)胞，已用于多項(xiàng)臨床試驗(yàn)。
杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥是一種罕見的遺傳性疾病，主要影響男性。它是由 X 染色體上的一個(gè)基因突變引起的，該基因干擾了一種叫做肌營(yíng)養(yǎng)不良蛋白的蛋白質(zhì)的產(chǎn)生，這種蛋白質(zhì)是肌肉需要發(fā)揮作用的。出生時(shí)帶有這種突變的兒童全身肌肉無力。這使他們難以進(jìn)行正常的活動(dòng)，如跑步、跳躍、爬樓梯、坐下后站起來和騎自行車。當(dāng)他們的心臟和呼吸器官的肌肉變?nèi)鯐r(shí)，他們也會(huì)病得很重。
杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥患者的預(yù)后不佳。大多數(shù)人在青少年時(shí)期就使用輪椅，而且通常不會(huì)活到 30 多歲。沒有治愈這種疾病的方法。目前，唯一獲得批準(zhǔn)的藥物治療旨在延緩行走能力的喪失;對(duì)于病情較嚴(yán)重的患者，現(xiàn)在沒有任何可用的藥物，他們現(xiàn)在的人數(shù)超過了癥狀較輕的患者。
“HOPE-2 試驗(yàn)改變了肌營(yíng)養(yǎng)不良癥的游戲規(guī)則，”該試驗(yàn)的首席研究員、加州大學(xué)戴維斯分校的物理醫(yī)學(xué)和康復(fù)教授兼兒科教授、醫(yī)學(xué)博士 Craig M. McDonald 說，參與試驗(yàn)的幾個(gè)站點(diǎn)之一。“我們第一次有一種治療方法，可以顯著減緩 Duchenne 患者的手臂功能喪失并保留心臟功能。這些細(xì)胞是靜脈注射的，每年只注射 4 次，因此治療對(duì)患者及其家人來說不是負(fù)擔(dān)。 "
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