UMass Chan Medical School 的科學家們開發(fā)了一種技術，可以通過鼻內給藥直接向肺組織提供基因治療，這一發(fā)展可能會創(chuàng)造一種新型的肺部疾病治療方法。
這項由 RNA 生物學家、化學生物學家、免疫學家和病毒學家組成的多學科團隊發(fā)表在《美國國家科學院院刊》上的研究描述了 siRNA 分子在局部向肺組織的遞送。這是首次證明多聚體 siRNA 分子在鼻內給藥后可以進入肺部并實現(xiàn)安全和穩(wěn)健的基因沉默。更重要的是，該平臺技術適用于肺纖維化和呼吸道病毒等其他肺部疾病。
“以前從未實現(xiàn)過在這種耐受性良好的水平上實現(xiàn)穩(wěn)健的沉默，”該研究的合著者、Anastasia Khvorova 博士實驗室的博士后 Vignesh N. Hariharan 博士說。 ., Remondi 生物醫(yī)學研究家族主席和 RNA 療法教授。“我們已經(jīng)展示了足夠的沉默來證明 siRNA 可以實現(xiàn)抗病毒功效，我們認為這種架構是在肺部使用 RNA 沉默治療的前進方向。這可能會開辟治療肺部疾病的新療法。 “
使用新型化學支架，Hariharan 博士及其同事成功地將穩(wěn)定的二價 siRNA 分子遞送至動物模型，從而阻斷 SARS-CoV-2 并預防感染。
“肺部是一個很難讓 RNA 分子進入的器官，因為它對可能引起免疫反應的潛在毒素和顆粒非常敏感，”Hariharan 說。
小干擾 RNA (siRNA) 是一類短的非編碼 RNA 分子，長度只有 20 到 24 個堿基對，存在于細胞中并且可以合成生產(chǎn)。它們是 2006 年諾貝爾獎獲得者 Craig Mello 在 UMass Chan 醫(yī)學院首次發(fā)現(xiàn)的 RNA 干擾 (RNAi) 系統(tǒng)的一部分。
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