本周在《自然通訊》雜志上發(fā)表了一項(xiàng)全球首創(chuàng)的研究，來自兒童醫(yī)學(xué)研究所 (CMRI) 的一組科學(xué)家在整個(gè)人類肝臟中測(cè)試了新型基因療法，目標(biāo)是開發(fā)更有效的基因療法。危及生命的遺傳性疾病的治療。
基因療法是治療嚴(yán)重遺傳疾病的革命性方法，最常見的是替換或修復(fù)有缺陷的基因。當(dāng)今最有效的傳遞系統(tǒng)是基于一種名為腺相關(guān)病毒(AAV)的無害病毒的傳遞系統(tǒng)，該病毒具有將遺傳信息攜帶到人類細(xì)胞中的天然能力。
研究人員在將基因療法從實(shí)驗(yàn)室推向臨床的過程中面臨的最大問題之一是缺乏可用于開發(fā)和測(cè)試新療法的有效臨床前模型，例如實(shí)驗(yàn)室測(cè)試在對(duì)患者進(jìn)行治療試驗(yàn)之前，具有生物學(xué)相關(guān)性和臨床預(yù)測(cè)性。這些模型必須忠實(shí)地再現(xiàn)人類生理狀況和復(fù)雜的組織組織，這樣它們才能準(zhǔn)確預(yù)測(cè)對(duì)患者進(jìn)行治療時(shí)的結(jié)果。
去年，CMRI 的轉(zhuǎn)化媒介學(xué)研究小組與皇家阿爾弗雷德王子醫(yī)院的一個(gè)團(tuán)隊(duì)合作進(jìn)行了一項(xiàng)研究，建立了一種在實(shí)驗(yàn)室環(huán)境中保持人類肝臟存活的新方法。不適合人體移植的肝臟(以前會(huì)被丟棄或保存在冰上進(jìn)行研究)現(xiàn)在可以在人體溫度下保存在體外，從而實(shí)現(xiàn)尖端的生物醫(yī)學(xué)研究。
這稱為常溫肝臟灌注系統(tǒng)。
CMRI 團(tuán)隊(duì)現(xiàn)已展示了在啟動(dòng)臨床研究之前使用該系統(tǒng)測(cè)試基于 AAV 的療法的潛力。使用整個(gè)人類肝臟是基因治療領(lǐng)域的革命性進(jìn)步，因?yàn)樗寡芯咳藛T能夠準(zhǔn)確測(cè)試新療法如何影響主要器官肝臟——這是以前無法做到的。
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