首個治療亨廷頓氏病的藥物在首次人體試驗中是安全且耐受性良好的，并成功降低了神經(jīng)系統(tǒng)中有害亨廷頓蛋白的水平。
經(jīng)過十多年的臨床前開發(fā)，這第一個減少亨廷頓藥物的人類試驗始于2015年底，由莎拉塔布里茲教授(倫敦大學(xué)學(xué)院神經(jīng)病學(xué)研究所)領(lǐng)導(dǎo)，由電離制藥公司贊助。
該試驗包括從英國、德國和加拿大的9個研究中心招募46名早期亨廷頓舞蹈癥患者。
每位患者接受4劑電離輻射或安慰劑，注射到脊髓液中到達大腦。隨著1/2a期試驗，按照遞增劑量實驗的設(shè)計，電離-htrx的劑量增加了數(shù)倍。
在整個研究過程中，獨立的安全委員會對患者的安全性進行了監(jiān)控。
今天在試驗結(jié)束時的公告證實，參與者對電離-htrx耐受性良好，其安全特性支持對患者進行進一步測試。
倫敦大學(xué)學(xué)院亨廷頓疾病中心主任、電離輻射全球首席研究員大不里士教授說：
“這項試驗的結(jié)果對亨廷頓氏病患者及其家人具有突破性的重要性。這種藥物是第一次降低神經(jīng)系統(tǒng)中有毒致病蛋白的水平。它是安全和良好的耐受性?，F(xiàn)在關(guān)鍵是迅速進行更大規(guī)模的測試，看看這種藥物是否會減緩疾病進展。”
一個主要的未知因素是這個實驗是否表明，電離-HTTRx可以降低神經(jīng)系統(tǒng)中突變亨廷頓蛋白的水平。用超靈敏檢測法測定每名患者治療前后腦脊液中的蛋白質(zhì)濃度。
不出所料，電離-HTTRx產(chǎn)生了突變亨廷頓蛋白水平的顯著劑量依賴性降低——這是導(dǎo)致亨廷頓氏病的蛋白質(zhì)在患者神經(jīng)系統(tǒng)中首次減少。
由于這些成功的結(jié)果，電離公司的合作伙伴羅氏行使了授權(quán)電離-htrx的選擇權(quán)，并承擔(dān)了進一步開發(fā)、監(jiān)管和商業(yè)化的責(zé)任。與此同時，電離室在6月宣布，所有完成試驗的患者將在開放標(biāo)簽擴展中獲得一個位置，以接收電離室-HTTRx。
正在進行的電離-htrx計劃的測試結(jié)果和計劃將在即將召開的科學(xué)會議上詳細(xì)介紹，并將準(zhǔn)備好供同行評審的出版物使用。
這項研究得到了倫敦大學(xué)學(xué)院國家衛(wèi)生研究院(NIHR)醫(yī)院生物醫(yī)學(xué)研究中心的支持，該中心是倫敦大學(xué)學(xué)院和英國國家醫(yī)療服務(wù)體系基金會信托基金的合作項目，由NIHR資助，旨在將科學(xué)突破轉(zhuǎn)化為更好的患者治療。
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