阿姆斯特丹，2021 年 12 月 9 日——由于治療的改進，更多患有杜氏肌營養(yǎng)不良癥 (DMD) 的成年人活得更久，但國際護理標(biāo)準(zhǔn)尚未完全滿足這些患者的復(fù)雜需求。成人北極星網(wǎng)絡(luò) (ANSI) 制定了一套基于共識的建議，旨在顯著提高 DMD 壽命更長的患者的生活質(zhì)量。這些建議發(fā)表在《神經(jīng)肌肉疾病雜志》上。
DMD 是一種嚴(yán)重的、進行性的、肌肉萎縮的疾病，會導(dǎo)致運動困難，并最終導(dǎo)致需要輔助通氣和過早死亡。它是由編碼肌營養(yǎng)不良蛋白的基因突變引起的，這種突變會消除肌肉中這種蛋白質(zhì)的產(chǎn)生。皮質(zhì)類固醇治療和國際公布的 DMD 護理標(biāo)準(zhǔn)顯著提高了生存率，現(xiàn)在有更多的成年人患有這種疾病，直到 40 多歲。這些患者有復(fù)雜的醫(yī)療需求，迄今為止國際護理標(biāo)準(zhǔn)尚未全面解決這些需求。
“大多數(shù)患有 DMD 的成年人身體虛弱，因此非常脆弱。隨著病情的發(fā)展，除了嚴(yán)重的肌肉萎縮和虛弱外，他們可能會遇到越來越復(fù)雜的健康問題，包括心力衰竭、體重減輕、代謝失代償、疼痛、膀胱癥狀、腎功能障礙和腸動力障礙，這些問題通常不會在兒童時期發(fā)生， ” 主要作者 Ros Quinlivan，醫(yī)學(xué)博士，MRC 神經(jīng)肌肉疾病中心，UCL 神經(jīng)病學(xué)研究所，英國倫敦國立神經(jīng)病學(xué)和神經(jīng)外科醫(yī)院解釋說。“對于成年患者，護理重點從預(yù)防方法轉(zhuǎn)變?yōu)橹委煼椒?，這在之前發(fā)布的指南中沒有得到充分解決，醫(yī)療保健提供者在管理這些患者方面經(jīng)驗不足。”
ANSN 致力于通過為期三年的一系列多學(xué)科研討會來制定基于共識的護理標(biāo)準(zhǔn)。其中包括來自廣泛臨床領(lǐng)域(神經(jīng)病學(xué)、心臟病學(xué)、呼吸內(nèi)科、胃腸病學(xué)、內(nèi)分泌學(xué)、姑息治療、康復(fù)、腎臟醫(yī)學(xué)、麻醉學(xué)和臨床心理學(xué))的臨床醫(yī)生和專職衛(wèi)生專業(yè)人員以及服務(wù)用戶和患者倡導(dǎo)的代表組。
由 ANSN 的所有成員(包括服務(wù)用戶)批準(zhǔn)的最終指南是對 DMD 國際護理標(biāo)準(zhǔn)中先前指南的補充，但不會取代。根據(jù)對成人護理提出的擔(dān)憂，它作為一個框架來支持臨床醫(yī)生和改善臨床服務(wù)，包括對患有 DMD 的成年人的多學(xué)科護理。
主要建議包括：
患有 DMD 的成年人有復(fù)雜的健康需求，應(yīng)該在具有 DMD 管理經(jīng)驗和專業(yè)知識的中心就診。
使用皮質(zhì)類固醇的 DMD 成人需要主動管理以減輕類固醇的持續(xù)并發(fā)癥，并且該組可能會推遲啟動無創(chuàng)通氣 (NIV) 的需要。
沒有證據(jù)表明成人開始使用類固醇是有益的，但是，只有在副作用超過益處或患者選擇停藥時，才應(yīng)考慮停止使用類固醇。
所有患者都需要定期監(jiān)測呼吸功能并篩查夜間換氣不足。使用類固醇的患者也有阻塞性睡眠呼吸暫停的風(fēng)險。
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