全身性膿皰性銀屑病 (GPP) 是一種罕見(jiàn)的、危及生命的皮膚病,尚無(wú)批準(zhǔn)的治療方法。它的特點(diǎn)是疼痛性、無(wú)菌性膿皰(非感染性膿皰)的廣泛噴發(fā)。對(duì)能夠快速和完全解決 GPP 耀斑的跡象和癥狀的治療存在很大的未滿足需求。耀斑會(huì)極大地影響一個(gè)人的生活質(zhì)量,并可能導(dǎo)致住院并出現(xiàn)嚴(yán)重的并發(fā)癥,包括心力衰竭、腎功能衰竭、敗血癥和死亡。
一項(xiàng)臨床試驗(yàn)表明,spesolimab 是一種新型、人源化的選擇性抗體,可阻斷白介素 36 受體 (IL-36R) 的激活,IL-36R 是免疫系統(tǒng)內(nèi)的一種信號(hào)通路,與多種自身免疫疾病的發(fā)病機(jī)制有關(guān),包括全身膿皰型銀屑病。這種新型藥物證明可以快速清除患有泛發(fā)性膿皰性銀屑病 (GPP) 的成年患者的膿皰。
研究達(dá)到了主要終點(diǎn);54% 的患者在單劑 spesolimab 后沒(méi)有可見(jiàn)的膿皰,而在第一周接受安慰劑的患者中有 6%。
最重要的是,對(duì)于全身性膿皰型銀屑病患者,spesolimab 在首次靜脈輸注后一周內(nèi)對(duì)大多數(shù)患者迅速有效。這很重要,因?yàn)槿硇阅摪捫豌y屑病是一種危及生命的疾病,會(huì)損害皮膚的完整性?;颊呓?jīng)常住院并經(jīng)常死于敗血癥或其他并發(fā)癥。
該研究的資深作者、醫(yī)學(xué)博士 Mark Lebwohl 說(shuō):“全身性膿皰性銀屑病是一種罕見(jiàn)的危及生命的疾病,其中皮膚的保護(hù)功能喪失,使患者容易流失皮膚的電解質(zhì)、營(yíng)養(yǎng)和液體,導(dǎo)致高輸出量心力衰竭、敗血癥,甚至死亡。到目前為止,用于這種疾病的其他治療方法還沒(méi)有可靠有效,而且對(duì)于如此危險(xiǎn)的疾病來(lái)說(shuō)通常太慢。 Spesolimab 有望成為美國(guó)第一個(gè)獲批的治療方法全身性膿皰型銀屑病的國(guó)家,我們最終將擁有針對(duì)這種破壞性疾病的可靠、快速有效的治療方法。”
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