不列顛哥倫比亞大學(xué)生物醫(yī)學(xué)工程學(xué)院的研究人員發(fā)現(xiàn)，現(xiàn)有的抗癌藥物可能具有治療肌營養(yǎng)不良癥的潛力。
研究人員發(fā)現(xiàn)，這種被稱為集落刺激因子 1 受體 (CSF1R) 抑制劑的藥物通過增加肌肉纖維的彈性來幫助減緩小鼠杜氏肌營養(yǎng)不良癥的進(jìn)展。
研究結(jié)果今天發(fā)表在《科學(xué)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)》上。
“這是一類已經(jīng)在臨床試驗(yàn)中用于治療罕見癌癥的藥物，”該研究的第一作者、UBC 博士后研究員 Farshad Babaeijandaghi 博士說。“發(fā)現(xiàn)它可能作為治療肌肉萎縮癥的雙重用途非常令人興奮。它顯示了很多希望，并且通過進(jìn)一步的測(cè)試，可以幫助延長和改善患者的生活質(zhì)量。”
杜氏肌營養(yǎng)不良癥 (DMD) 是一種嚴(yán)重的遺傳性疾病，由于肌營養(yǎng)不良蛋白的破壞導(dǎo)致進(jìn)行性肌肉無力和退化，這有助于保持肌肉細(xì)胞的完整性。它是加拿大最常見的先天性疾病，每 3,500 名男性中約有 1 人受到影響，在極少數(shù)情況下影響女性。
杜氏肌營養(yǎng)不良癥小鼠模型肌肉中不同纖維類型的分布。用 CSF1R 抑制劑處理的小鼠顯示出更多的 IIA 型纖維(綠色)。圖片來源：F. Babaeijandaghi 等人，科學(xué)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué) (2022)
DMD 癥狀通常出現(xiàn)在兒童早期，隨著年齡的增長，患者的肌肉功能喪失增加。隨著疾病的進(jìn)展，許多患者被迫依賴助行器，例如輪椅，這種疾病最終會(huì)影響心肺功能。雖然近幾十年來心臟和呼吸系統(tǒng)護(hù)理的改進(jìn)提高了預(yù)期壽命，但目前尚無治愈方法。
該研究的資深作者法比奧·羅西博士說：“肌營養(yǎng)不良癥是一種會(huì)影響年幼兒童的毀滅性疾病。雖然這不是一種治愈方法，但它可以顯著延緩疾病進(jìn)展，幫助人們更長時(shí)間地保持活動(dòng)能力并遠(yuǎn)離輪椅。” ，UBC生物醫(yī)學(xué)工程學(xué)院和醫(yī)學(xué)遺傳學(xué)系教授。“它可以與其他治療方法和針對(duì)遺傳缺陷的新興基因治療方法結(jié)合使用。”
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