David Fiant 說他的囊性纖維化和它所需的艱巨治療非常糟糕，他“無法再判斷我是為了治愈自己而活著還是為了活著而治愈自己”。
在等待肺移植期間，他接受氧療，每天進行 6 小時的護理，每年還要進行 3 到 4 周的抗生素輸注。
然后，他成為法國首批接受新的三聯(lián)藥物治療的人之一，這種治療被譽為罕見的危及生命的疾病患者的游戲規(guī)則改變者。
“一天早上，我服用了第一劑藥物。到下午 3 點，我感覺到了第一個效果，”他說。
多年來，他第一次能夠自己洗澡，一次爬 15 級臺階，最重要的是“陪我女兒買漫畫書”，這位 40 歲的老人說。
開始治療后，當菲安特的醫(yī)生對他進行檢查時，他可以聽到肺部有空氣流通的聲音。他說，這種情況以前從未發(fā)生過。
此后，菲安特的護理制度被大幅削減——他已成為法國非營利組織 Vaincre la Mucoviscidose(擊敗囊性纖維化)的總裁。
雖然治療的結(jié)果是“驚人的”，但他強調(diào)這并不是奇跡。
“仍然無法治愈囊性纖維化，”他強調(diào)說。
預期壽命上升
據(jù)估計，全世界有超過 70,000 人患有遺傳性疾病，其中有缺陷的基因?qū)е抡骋涸诜尾?、消化道和身體其他部位積聚。
它會導致呼吸困難以及感染等長期并發(fā)癥，從而導致患者的預期壽命顯著縮短。
然而，自 2019 年美國首次批準以來，F(xiàn)iant 采取的三藥治療(在歐洲以 Kaftrio 和在美國以 Trikafta 的形式出售)產(chǎn)生了重大影響。
根據(jù)美國非營利組織囊性纖維化基金會的數(shù)據(jù)，美國 2017 年至 2021 年間出生的囊性纖維化患者的預期壽命現(xiàn)在為 53 歲，高于十年前的 38 歲。
Kaftrio 被譽為一項突破，因為它針對疾病的根本原因，修復了 CFTR 基因中的突變?nèi)毕荨?/p>
該療法于 2020 年 8 月獲得了藥品機構(gòu)和英國的批準。
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