西北大學(xué)的一組研究人員設(shè)計(jì)了一個(gè)新的基因編輯平臺(tái)，可以為未來近乎無限的基于 CRISPR 的治療庫的應(yīng)用提供信息。
通過化學(xué)設(shè)計(jì)和合成，該團(tuán)隊(duì)將獲得諾貝爾獎(jiǎng)的技術(shù)與在他們自己的實(shí)驗(yàn)室中誕生的治療技術(shù)結(jié)合在一起，以克服 CRISPR 的一個(gè)關(guān)鍵限制。具體來說，這項(xiàng)開創(chuàng)性的工作提供了一個(gè)系統(tǒng)來提供生成基因編輯機(jī)器所需的貨物，稱為 CRISPR-Cas9。該團(tuán)隊(duì)開發(fā)了一種將 Cas-9 蛋白轉(zhuǎn)化為球形核酸(SNA) 的方法，并根據(jù)需要為其裝載關(guān)鍵成分，以訪問廣泛的組織和細(xì)胞類型，以及基因編輯所需的細(xì)胞內(nèi)隔室。
該研究于今天發(fā)表在美國化學(xué)學(xué)會(huì)期刊上的一篇題為“CRISPR 球形核酸”的論文中，并展示了 CRISPR SNA 如何穿過細(xì)胞膜進(jìn)入細(xì)胞核，同時(shí)保留生物活性和基因編輯能力。
這項(xiàng)工作建立在納米技術(shù)先驅(qū) Chad A. Mirkin 領(lǐng)導(dǎo)該研究的 25 年努力的基礎(chǔ)上，旨在揭示 SNA 的特性以及將它們與眾所周知的線性表親(生命藍(lán)圖)區(qū)分開來的因素。Mirkin 因發(fā)明 SNA 而聞名，這種結(jié)構(gòu)通常由球形納米顆粒組成，上面密布著 DNA 或 RNA，賦予它們與自然界中發(fā)現(xiàn)的核酸形式截然不同的化學(xué)和物理特性。
Mirkin 是西北大學(xué)溫伯格文理學(xué)院的 George B. Rathmann 化學(xué)教授和國際納米技術(shù)研究所所長。Mirkin 還是 McCormick 工程學(xué)院的化學(xué)和生物工程、生物醫(yī)學(xué)工程和材料科學(xué)與工程教授，以及西北大學(xué) Feinberg 醫(yī)學(xué)院的醫(yī)學(xué)教授。
存在許多類別的 SNA，其核心和外殼具有不同的化學(xué)成分和大小，目前正在六項(xiàng)人體臨床試驗(yàn)中評(píng)估 SNA 作為有效的治療方法，包括治療多形性膠質(zhì)母細(xì)胞瘤(腦癌)和各種皮膚癌等使人衰弱的疾病.
這些新穎的納米結(jié)構(gòu)為研究人員提供了一條途徑，通過顯著擴(kuò)展 CRISPR 機(jī)器可以傳遞到的細(xì)胞和組織的類型來擴(kuò)大 CRISPR 的應(yīng)用范圍。我們已經(jīng)知道 SNA 提供了對(duì)皮膚、大腦、眼睛、免疫系統(tǒng)、胃腸道、心臟和肺的特權(quán)訪問。當(dāng)這種類型的訪問與過去 25 年生物醫(yī)學(xué)科學(xué)中最重要的創(chuàng)新之一相結(jié)合時(shí)，好事就會(huì)隨之而來。”
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