根據(jù) 1 月 9 日發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上的一項(xiàng)研究，對(duì)于接受定期紅細(xì)胞輸注的環(huán)狀鐵粒幼細(xì)胞的低風(fēng)險(xiǎn)骨髓增生異常綜合征患者，與安慰劑相比，luspatercept 可降低貧血的嚴(yán)重程度。
來(lái)自巴黎 Hôpital Saint-Louis 的醫(yī)學(xué)博士 Pierre Fenaux 及其同事招募了 229 名患有極低風(fēng)險(xiǎn)、低風(fēng)險(xiǎn)或中等風(fēng)險(xiǎn)骨髓增生異常綜合征的環(huán)狀鐵粒幼細(xì)胞患者，這些患者一直接受常規(guī)紅細(xì)胞治療細(xì)胞輸注?；颊呙咳鼙浑S機(jī)分配接受 luspatercept(劑量為 1.0 至 1.75 mg/kg 體重;153 名患者)或安慰劑(76 名患者)。
研究人員發(fā)現(xiàn)，在 luspatercept 和安慰劑組中分別有 38% 和 13% 的患者觀察到 8 周或更長(zhǎng)時(shí)間的輸血獨(dú)立性。與安慰劑組相比，luspatercept 組中達(dá)到關(guān)鍵次要終點(diǎn)(12 周或更長(zhǎng)時(shí)間不依賴輸血)的患者比例更高(第 1 至 24 周分別為 28% 和 8%;第 1 至 48 周分別為 33% 和 12%) ).疲勞、腹瀉、虛弱、惡心和頭暈是最常見的 luspatercept 相關(guān)不良事件;隨著時(shí)間的推移，不良事件的發(fā)生率有所下降。
“Luspatercept 顯著降低了這些患者中很大一部分的輸血負(fù)擔(dān)，并且主要與低度毒性作用相關(guān)，”作者寫道。
幾位作者披露了與制藥行業(yè)的聯(lián)系，包括 Celgene 和 Acceleron Pharma，它們生產(chǎn) luspatercept 并部分資助了這項(xiàng)研究。
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