根據(jù) 1 月 9 日發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學雜志》上的一項研究，對于接受定期紅細胞輸注的環(huán)狀鐵粒幼細胞的低風險骨髓增生異常綜合征患者，與安慰劑相比，luspatercept 可降低貧血的嚴重程度。
來自巴黎 Hôpital Saint-Louis 的醫(yī)學博士 Pierre Fenaux 及其同事招募了 229 名患有極低風險、低風險或中等風險骨髓增生異常綜合征的環(huán)狀鐵粒幼細胞患者，這些患者一直接受常規(guī)紅細胞治療細胞輸注?；颊呙咳鼙浑S機分配接受 luspatercept(劑量為 1.0 至 1.75 mg/kg 體重;153 名患者)或安慰劑(76 名患者)。
研究人員發(fā)現(xiàn)，在 luspatercept 和安慰劑組中分別有 38% 和 13% 的患者觀察到 8 周或更長時間的輸血獨立性。與安慰劑組相比，luspatercept 組中達到關鍵次要終點(12 周或更長時間不依賴輸血)的患者比例更高(第 1 至 24 周分別為 28% 和 8%;第 1 至 48 周分別為 33% 和 12%) ).疲勞、腹瀉、虛弱、惡心和頭暈是最常見的 luspatercept 相關不良事件;隨著時間的推移，不良事件的發(fā)生率有所下降。
“Luspatercept 顯著降低了這些患者中很大一部分的輸血負擔，并且主要與低度毒性作用相關，”作者寫道。
幾位作者披露了與制藥行業(yè)的聯(lián)系，包括 Celgene 和 Acceleron Pharma，它們生產(chǎn) luspatercept 并部分資助了這項研究。
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