稱為多囊蛋白 2 的蛋白質存在于身體的每個細胞中，但直到現在科學家們對其用途知之甚少。耶魯大學的研究人員發(fā)現它可以防止細胞死亡，使其成為治療各種肝臟和腎臟疾病以及腦動脈瘤、心臟病和癌癥的潛在療法靶點。
該研究出現在最近一期的科學報告中。
人體中有超過 600 萬種蛋白質，科學家們仍在研究它們所起的關鍵作用。就多囊蛋白 2 而言，研究人員幾乎完全專注于該蛋白在多囊腎病中的作用，該蛋白的名字也由此而來。當多囊蛋白 2 發(fā)生突變時，它會引發(fā)這種疾病，其特征是在腎臟中形成大的、充滿液體的囊腫，導致需要進行腎移植的腎衰竭。
“除了突變時，沒有人知道這種蛋白質的任何功能，”藥理學和細胞與分子生理學教授 Barbara Ehrlich 說，她與研究生 Allison Brill '20 GSAS 共同領導了這項研究。
研究人員發(fā)現，多囊蛋白 2 水平會隨著多種組織類型(包括人類和動物模型的腎臟、肝臟、大腦和心臟)中疾病驅動的細胞應激而增加。他們還表明，當蛋白質從組織中去除時，細胞對壓力更敏感并且更容易發(fā)生細胞死亡。簡而言之，研究表明多囊蛋白2在細胞存活中起著重要作用。
“許多疾病都涉及對壓力的異常反應和細胞死亡的增加，”布里爾說。
在 1 月 15 日發(fā)表的這項研究中，研究人員觀察了急性腎損傷患者腎臟中多囊蛋白 2 的水平;在患有非酒精性脂肪性肝病的人類肝臟中;在心臟病后的人類心臟中;以及癲癇發(fā)作后的人類大腦。在所有情況下，多囊蛋白 2 水平都會隨著疾病相關的細胞應激而升高。
研究人員說，這一發(fā)現是全面了解這種蛋白質的作用以及如何靶向治療疾病的重要一步。
“現在我們想知道當多囊蛋白 2 水平升高時細胞會發(fā)生什么變化，”Ehrlich 說。“與這種蛋白質相關的途徑的一個組成部分可能是藥物的理想靶點。”
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