導讀 六年來，冷泉港實驗室的 Christopher Vakoc 教授的實驗室一直致力于將肉瘤細胞轉化為具有正常功能的組織細胞。肉瘤是在肌肉等結締組織中...
六年來，冷泉港實驗室的 Christopher Vakoc 教授的實驗室一直致力于將肉瘤細胞轉化為具有正常功能的組織細胞。肉瘤是在肌肉等結締組織中形成的癌癥。治療通常涉及化療、手術和放療，這些過程對兒童來說尤其困難。如果醫(yī)生能夠將癌細胞轉化為健康細胞，這將為患者提供一種全新的治療選擇，使他們及其家人免受巨大的痛苦和折磨。
橫紋肌肉瘤 (RMS) 是一種具有破壞性和侵襲性的兒童癌癥，類似于兒童的肌肉細胞。沒有人知道這種被稱為分化療法的治療方法是否對 RMS 有效。可能還需要幾十年的時間。但現(xiàn)在，多虧了瓦科克的實驗室，這似乎成為現(xiàn)實。
“每一種成功的藥物都有其起源故事。像這樣的研究是新藥誕生的土壤，”瓦科克說。
為了完成他們的使命，瓦科克和他的團隊創(chuàng)造了一種新的基因篩查技術。他們利用基因組編輯技術找到了基因，這些基因在被破壞時會迫使 RMS 細胞變成肌肉細胞。就在那時，一種名為 NF-Y 的蛋白質出現(xiàn)了。由于 NF-Y 受損，科學家們目睹了驚人的轉變。
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