DAYBUE是第一個(gè)也是唯一一個(gè)被批準(zhǔn)用于治療Rett綜合征的藥物。“今天對(duì)于雷特社區(qū)和阿卡迪亞來(lái)說(shuō)是一個(gè)重要的里程碑。作為FDA批準(zhǔn)的第一個(gè)用于治療Rett綜合征的藥物，DAYBUE現(xiàn)在有可能為患者及其家人的生活帶來(lái)有意義的改變，因?yàn)樗麄內(nèi)狈χ委烺ett綜合征引起的各種令人衰弱的癥狀的選擇。”阿卡迪亞首席執(zhí)行官史蒂夫戴維斯說(shuō)。“我們感謝所有Rett綜合征患者、護(hù)理人員、臨床研究人員和我們的員工，他們?yōu)閷?shí)現(xiàn)今天的目標(biāo)做出了貢獻(xiàn)，并期待盡快將DAYBUE帶給患者。”
Rett綜合征是一種復(fù)雜、罕見(jiàn)的神經(jīng)發(fā)育障礙，通常由MECP2基因的基因突變引起。其特點(diǎn)是6至18個(gè)月大之前有一段正常發(fā)育期，隨后出現(xiàn)顯著的發(fā)育退化，喪失獲得的溝通技能和有目的的手部使用能力。雷特綜合征的癥狀還可能包括手部刻板印象的發(fā)展，例如扭手和拍手，以及步態(tài)異常。據(jù)信，雷特綜合征在美國(guó)影響6,000至9,000名患者，美國(guó)確診患者人數(shù)約為4,500名。
FDA對(duì)DAYBUE的批準(zhǔn)得到了關(guān)鍵III期LAVENDER研究結(jié)果的支持，該研究評(píng)估了曲細(xì)奈肽與安慰劑在187名5至20歲Rett綜合征女性患者中的療效和安全性。在該研究中，與安慰劑相比，DAYBUE治療在兩個(gè)共同主要療效終點(diǎn)上顯示出統(tǒng)計(jì)上顯著的改善，這是通過(guò)Rett綜合征行為問(wèn)卷(RSBQ)總分(p=0.018)和臨床總體印象相對(duì)于基線的變化來(lái)衡量的。第12周時(shí)的改善(CGI-I)量表評(píng)分(p=0.003)。RSBQ是一項(xiàng)護(hù)理人員評(píng)估，評(píng)估雷特綜合征的一系列癥狀，包括發(fā)聲、面部表情、眼神、手部動(dòng)作(或刻板印象)、重復(fù)行為、呼吸、夜間行為和情緒。CGI-I是對(duì)患者是否有所改善或惡化的全球醫(yī)生評(píng)估。在該研究中，最常見(jiàn)的副作用是腹瀉(82%)和嘔吐(2??9%)。
國(guó)際雷特綜合癥基金會(huì)首席執(zhí)行官梅麗莎·肯尼迪(MelissaKennedy)表示：“對(duì)于雷特綜合癥社區(qū)來(lái)說(shuō)，這是歷史性的一天，對(duì)于熱切等待批準(zhǔn)治療這種疾病的患者和護(hù)理人員來(lái)說(shuō)，這是一個(gè)有意義的時(shí)刻。”
曲芬肽的新藥申請(qǐng)于2022年9月被FDA接受備案和審查。該公司預(yù)計(jì)DAYBUE將于2023年4月底上市。
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