DAYBUE是第一個也是唯一一個被批準用于治療Rett綜合征的藥物。“今天對于雷特社區(qū)和阿卡迪亞來說是一個重要的里程碑。作為FDA批準的第一個用于治療Rett綜合征的藥物，DAYBUE現(xiàn)在有可能為患者及其家人的生活帶來有意義的改變，因為他們?nèi)狈χ委烺ett綜合征引起的各種令人衰弱的癥狀的選擇。”阿卡迪亞首席執(zhí)行官史蒂夫戴維斯說。“我們感謝所有Rett綜合征患者、護理人員、臨床研究人員和我們的員工，他們?yōu)閷崿F(xiàn)今天的目標做出了貢獻，并期待盡快將DAYBUE帶給患者。”
Rett綜合征是一種復雜、罕見的神經(jīng)發(fā)育障礙，通常由MECP2基因的基因突變引起。其特點是6至18個月大之前有一段正常發(fā)育期，隨后出現(xiàn)顯著的發(fā)育退化，喪失獲得的溝通技能和有目的的手部使用能力。雷特綜合征的癥狀還可能包括手部刻板印象的發(fā)展，例如扭手和拍手，以及步態(tài)異常。據(jù)信，雷特綜合征在美國影響6,000至9,000名患者，美國確診患者人數(shù)約為4,500名。
FDA對DAYBUE的批準得到了關鍵III期LAVENDER研究結(jié)果的支持，該研究評估了曲細奈肽與安慰劑在187名5至20歲Rett綜合征女性患者中的療效和安全性。在該研究中，與安慰劑相比，DAYBUE治療在兩個共同主要療效終點上顯示出統(tǒng)計上顯著的改善，這是通過Rett綜合征行為問卷(RSBQ)總分(p=0.018)和臨床總體印象相對于基線的變化來衡量的。第12周時的改善(CGI-I)量表評分(p=0.003)。RSBQ是一項護理人員評估，評估雷特綜合征的一系列癥狀，包括發(fā)聲、面部表情、眼神、手部動作(或刻板印象)、重復行為、呼吸、夜間行為和情緒。CGI-I是對患者是否有所改善或惡化的全球醫(yī)生評估。在該研究中，最常見的副作用是腹瀉(82%)和嘔吐(2??9%)。
國際雷特綜合癥基金會首席執(zhí)行官梅麗莎·肯尼迪(MelissaKennedy)表示：“對于雷特綜合癥社區(qū)來說，這是歷史性的一天，對于熱切等待批準治療這種疾病的患者和護理人員來說，這是一個有意義的時刻。”
曲芬肽的新藥申請于2022年9月被FDA接受備案和審查。該公司預計DAYBUE將于2023年4月底上市。
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