圣裘德兒童研究醫(yī)院的科學(xué)家們創(chuàng)建了一個(gè)實(shí)驗(yàn)室模型，用于研究由RB1基因中的遺傳突變驅(qū)動(dòng)的視網(wǎng)膜母細(xì)胞瘤。視網(wǎng)膜母細(xì)胞瘤是一種罕見(jiàn)的視網(wǎng)膜癌癥，視網(wǎng)膜是眼睛后部的薄組織。研究人員創(chuàng)建了視網(wǎng)膜母細(xì)胞瘤類器官模型，可以密切模擬患者腫瘤的生物學(xué)特性。這些模型為研究疾病的最早階段以及篩選新療法提供了重要資源。該研究結(jié)果最近發(fā)表在《自然通訊》上。
視網(wǎng)膜母細(xì)胞瘤發(fā)生在非常年幼的兒童中，在某些情況下，兒童出生時(shí)患有這種疾病。RB1 的遺傳性突變是發(fā)生這種情況的一個(gè)原因，但這些腫瘤如何形成以及哪些其他因素是其發(fā)展的基礎(chǔ)仍然難以研究。
視網(wǎng)膜母細(xì)胞瘤也很不尋常，因?yàn)樗俏ㄒ灰环N未通過(guò)組織樣本活檢診斷出的癌癥類型。這是因?yàn)樵撨^(guò)程可能有助于腫瘤細(xì)胞擴(kuò)散到眼外。這意味著研究人員可以獲得的腫瘤樣本來(lái)自進(jìn)展到早期階段的癌癥，需要摘除眼睛。
“我們用這些視網(wǎng)膜母細(xì)胞瘤類器官開(kāi)發(fā)的東西是有史以來(lái)第一次成為一種實(shí)驗(yàn)室模型，可以在其中研究視網(wǎng)膜母細(xì)胞瘤開(kāi)始形成時(shí)的過(guò)程，”共同通訊作者 Michael Dyer 博士說(shuō)。 ，圣裘德發(fā)育神經(jīng)生物學(xué)系主任。“我們可以跟蹤從腫瘤發(fā)展的開(kāi)始到早期階段的過(guò)程，這真的很令人興奮，并為研究開(kāi)辟了新的途徑。”
對(duì)新模型的需求
模型為科學(xué)家提供了一種在實(shí)驗(yàn)室研究疾病的方法，包括其生物學(xué)基礎(chǔ)以及它對(duì)潛在療法的反應(yīng)方式。創(chuàng)建反映人類患者疾病現(xiàn)實(shí)的模型是一項(xiàng)巨大的挑戰(zhàn)。對(duì)于視網(wǎng)膜母細(xì)胞瘤等罕見(jiàn)疾病，由于患者數(shù)量有限，還有額外的障礙。視網(wǎng)膜母細(xì)胞瘤模型，包括細(xì)胞系、基因工程小鼠模型和患者來(lái)源的異種移植物，已用于研究。然而，這些模型也未能復(fù)制患者身上發(fā)生的疾病。
通過(guò)敲除或消除RB1基因創(chuàng)建的模型的一個(gè)特殊問(wèn)題是，雖然這種突變是人類視網(wǎng)膜母細(xì)胞瘤的基石，但具有這些異常的小鼠不會(huì)患上這種疾病。之前的 St. Jude 研究表明，視網(wǎng)膜母細(xì)胞瘤的小鼠模型并不總是臨床前藥物開(kāi)發(fā)研究的可靠預(yù)測(cè)指標(biāo)
標(biāo)簽： 視網(wǎng)膜母細(xì)胞瘤
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