針對小兒心臟病患者的最大規(guī)模藥物臨床試驗(yàn)發(fā)現(xiàn)，口服藥物可顯著提高青少年重度先天性單心室心臟缺陷患者的運(yùn)動能力。一位研究負(fù)責(zé)人表示，對于那些接受過方丹手術(shù)(單間疾病姑息手術(shù))的患者來說，這種生理上的好處是一個(gè)里程碑。
兒科醫(yī)生David J. Goldberg博士說：“運(yùn)動能力是單室先天性心臟病兒童發(fā)病率和死亡率的替代品。我們希望運(yùn)動能力的提高將轉(zhuǎn)化為更好的長期結(jié)果?！毙呐K的中心在費(fèi)城兒童醫(yī)院(CHOP)，多中心Fontan Udinafei運(yùn)動縱向評估測試(FUEL)是聯(lián)合首席研究員。這項(xiàng)實(shí)驗(yàn)的主要研究者，也來自CHOP的心臟中心，是醫(yī)學(xué)博士斯蒂芬帕里登。
戈德堡今天在費(fèi)城舉行的2019年美國心臟協(xié)會科學(xué)大會上報(bào)告了FUEL實(shí)驗(yàn)的結(jié)果，是《循環(huán)》雜志上發(fā)表的文章的主要作者。
由Mezzion Pharma有限公司贊助的第三期隨機(jī)、雙盲、安慰劑對照臨床試驗(yàn)招募了來自美國、加拿大和韓國30個(gè)中心的400名12至18歲的男性和女性參與者。
Goldberger說：“這項(xiàng)對烏迪內(nèi)薩菲的研究首次為一種藥物在這一獨(dú)特的單心室心臟病兒童群體中的臨床益處提供了證據(jù)?！?
患有單心室心臟缺陷的患者心臟中的泵腔嚴(yán)重發(fā)育不良。在方丹手術(shù)中達(dá)到高峰的一系列復(fù)雜的兒童期手術(shù)，大大提高了單間疾病患者的生存率。然而，手術(shù)不能提供正常的血液循環(huán)，幸存者的心輸出量低，并存在長期并發(fā)癥。在這些并發(fā)癥中，運(yùn)動不耐受與發(fā)病率和死亡率的增加有關(guān)。
研究人員報(bào)告說，在中等活動水平期間，燃料測試的參與者在耗氧量和其他運(yùn)動能力測量方面有統(tǒng)計(jì)學(xué)上的顯著改善。峰值運(yùn)動期間的耗氧量也有數(shù)值上的提高，盡管這在統(tǒng)計(jì)上并不顯著。Goldberger說：“運(yùn)動能力的這些好處反映了更好的循環(huán)功能，應(yīng)該與接受Fontan手術(shù)的患者更好的長期循環(huán)健康有關(guān)?！?
服用烏地那非的患者對治療耐受性良好，副作用僅限于先前已知的5型磷酸二酯酶抑制劑，更常見的副作用包括頭痛、面部潮紅、腹痛、流鼻血和勃起(男性)。
一項(xiàng)相關(guān)的試驗(yàn)，即FUEL開放標(biāo)簽擴(kuò)展(fuolee)試驗(yàn)，目前正在進(jìn)行中，目的是在更長的時(shí)間內(nèi)測量該患者群體的治療耐受性和安全性。與此同時(shí)，戈德伯格補(bǔ)充道：“對于世界上許多現(xiàn)在患有方丹生理學(xué)的心臟病患者來說，這些測試結(jié)果代表著朝著正確的方向邁出了一大步。”
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