研究發(fā)現(xiàn)FDA 在試驗(yàn)較少后批準(zhǔn)藥物向公眾提供的信息較少

研究人員一致認(rèn)為，盡量減少向患者提供癌癥等疾病治療的延誤非常重要，但他們表示，他們的研究結(jié)果表明需要提高藥物審批方式的透明度。

研究合著者 Veronica Irvin 表示，對(duì)于許多已經(jīng)在多項(xiàng)臨床試驗(yàn)中進(jìn)行測(cè)試的藥物，制藥公司只需要分享兩項(xiàng)試驗(yàn)的結(jié)果，留下的問題是他們?yōu)槭裁催x擇這兩項(xiàng)試驗(yàn)以及其他試驗(yàn)中發(fā)生了什么。 。

“我們并不是說抗癌藥物需要更多的研究;只是說它們應(yīng)該展示所有已完成的結(jié)果或試驗(yàn)，”俄勒岡州立大學(xué)健康學(xué)院副教授歐文說。“這并不意味著他們不會(huì)獲得批準(zhǔn)，但這意味著我們會(huì)有更完整的了解。”

研究小組重點(diǎn)關(guān)注聯(lián)邦《21 世紀(jì)治愈法案》實(shí)施后的時(shí)期，該法案于 2016 年在兩黨支持下通過，旨在加快新藥的批準(zhǔn)，以便患者能夠獲得救命藥物，否則這些藥物需要數(shù)年時(shí)間才能獲得。

作為該法律的一部分，F(xiàn)DA 放寬了一些標(biāo)準(zhǔn)，允許針對(duì)癌癥等優(yōu)先健康狀況的治療方法在支持性研究較少的情況下獲得批準(zhǔn)，并減少對(duì)隨機(jī)臨床試驗(yàn)的重視，從而允許制藥公司依賴替代標(biāo)志物而不是臨床結(jié)果在某些情況下。當(dāng)直接臨床結(jié)果需要較長(zhǎng)時(shí)間研究時(shí)，可使用替代標(biāo)志物作為替代，且應(yīng)與臨床結(jié)果相關(guān)。

例如，歐文說，在長(zhǎng)期臨床試驗(yàn)中可能需要對(duì)患者進(jìn)行數(shù)年的跟蹤才能確定某種藥物是否可以降低心臟病發(fā)作的風(fēng)險(xiǎn)，因此測(cè)量血壓的替代指標(biāo)可以使該藥物通過審批流程更快速。然而，降低血壓并不能保證降低心臟病死亡風(fēng)險(xiǎn)，她說。

這些研究發(fā)表在《JAMA 網(wǎng)絡(luò)開放和健康事務(wù)學(xué)者》上，審查了 FDA 在 2017 年和 2022 年對(duì)新藥的批準(zhǔn)，以確定在獲得 FDA 批準(zhǔn)之前使用了多少次試驗(yàn)來評(píng)估每種藥物。

研究人員還研究了面向公眾的 ClinicalTrials.gov 上藥物試驗(yàn)結(jié)果的可用性，該數(shù)據(jù)庫(kù)由美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院維護(hù)，患者可以使用該數(shù)據(jù)庫(kù)了解有關(guān)他們可能開出的藥物的更多信息。

在 FDA 2022 年批準(zhǔn)的 37 種藥物中，有 24 種(約 65%)是基于一項(xiàng)研究批準(zhǔn)的。37 種藥物中有 4 種(約 11%)在批準(zhǔn)前報(bào)告了三項(xiàng)或更多研究?？捎糜诜治龅?413 項(xiàng)研究中大約有一半被歸類為隨機(jī)臨床試驗(yàn)，而 413 項(xiàng)研究中只有 103 項(xiàng)的結(jié)果公開發(fā)??布在 ClinicalTrials.gov 上。

2016 年，《治愈法案》出臺(tái)之前，20 種新藥中只有 4 種 (20%) 基于單次試驗(yàn)獲得批準(zhǔn)。

在《健康事務(wù)學(xué)者》文章中，研究人員發(fā)現(xiàn)，在 2017 年批準(zhǔn)的 46 種新藥中，有 19 種 (41%) 是根據(jù)單項(xiàng)研究的結(jié)果獲得批準(zhǔn)的，盡管制藥商平均對(duì)每種藥物進(jìn)行了 2.2 項(xiàng)研究，其中包括 165 項(xiàng)研究流行的減肥藥Ozempic。

盡管制藥商在 FDA 批準(zhǔn)之前平均完成每種藥物 5.82 項(xiàng)研究，但在批準(zhǔn)之前平均只有 1.42 項(xiàng)研究的結(jié)果在 ClinicalTrials.gov 上披露。

歐文說，這并不一定意味著 FDA 無法獲得這些完整結(jié)果，但在結(jié)果公開發(fā)??布之前，公眾無法閱讀結(jié)果。

對(duì)于 46 種藥物中的 33 種 (72%)，在獲得批準(zhǔn)后的 9 個(gè)月內(nèi)，至少有一項(xiàng)全新的結(jié)果發(fā)布在 ClinicalTrials.gov 上，但在許多情況下，研究是在 FDA 評(píng)估之前完成的。

“FDA 流程中的一切都應(yīng)該是透明的，”歐文說。“ClinicalTrials.gov 的目的是為非科學(xué)界提供一種方式，以人們可以理解的方式獲取試驗(yàn)及其結(jié)果。”

歐文說，當(dāng) FDA 表示它已經(jīng)審查了制藥商提交的兩項(xiàng)研究時(shí)，消費(fèi)者會(huì)錯(cuò)過有關(guān)進(jìn)行了多少其他研究、這些結(jié)果顯示了什么以及為什么選擇這兩項(xiàng)特定研究進(jìn)行評(píng)估的信息。

“我們希望醫(yī)生和患者能夠看到全貌，”她說。

這兩篇論文的主要作者是斯坦福大學(xué)的羅伯特·卡普蘭(Robert Kaplan)，合著者阿曼達(dá)·孔(Amanda Koong)是德克薩斯州麥戈文醫(yī)學(xué)院的 醫(yī)學(xué)生。

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