研究發(fā)現(xiàn)FDA 在試驗較少后批準藥物向公眾提供的信息較少

研究人員一致認為，盡量減少向患者提供癌癥等疾病治療的延誤非常重要，但他們表示，他們的研究結(jié)果表明需要提高藥物審批方式的透明度。

研究合著者 Veronica Irvin 表示，對于許多已經(jīng)在多項臨床試驗中進行測試的藥物，制藥公司只需要分享兩項試驗的結(jié)果，留下的問題是他們?yōu)槭裁催x擇這兩項試驗以及其他試驗中發(fā)生了什么。 。

“我們并不是說抗癌藥物需要更多的研究;只是說它們應該展示所有已完成的結(jié)果或試驗，”俄勒岡州立大學健康學院副教授歐文說。“這并不意味著他們不會獲得批準，但這意味著我們會有更完整的了解。”

研究小組重點關(guān)注聯(lián)邦《21 世紀治愈法案》實施后的時期，該法案于 2016 年在兩黨支持下通過，旨在加快新藥的批準，以便患者能夠獲得救命藥物，否則這些藥物需要數(shù)年時間才能獲得。

作為該法律的一部分，F(xiàn)DA 放寬了一些標準，允許針對癌癥等優(yōu)先健康狀況的治療方法在支持性研究較少的情況下獲得批準，并減少對隨機臨床試驗的重視，從而允許制藥公司依賴替代標志物而不是臨床結(jié)果在某些情況下。當直接臨床結(jié)果需要較長時間研究時，可使用替代標志物作為替代，且應與臨床結(jié)果相關(guān)。

例如，歐文說，在長期臨床試驗中可能需要對患者進行數(shù)年的跟蹤才能確定某種藥物是否可以降低心臟病發(fā)作的風險，因此測量血壓的替代指標可以使該藥物通過審批流程更快速。然而，降低血壓并不能保證降低心臟病死亡風險，她說。

這些研究發(fā)表在《JAMA 網(wǎng)絡開放和健康事務學者》上，審查了 FDA 在 2017 年和 2022 年對新藥的批準，以確定在獲得 FDA 批準之前使用了多少次試驗來評估每種藥物。

研究人員還研究了面向公眾的 ClinicalTrials.gov 上藥物試驗結(jié)果的可用性，該數(shù)據(jù)庫由美國國立衛(wèi)生研究院維護，患者可以使用該數(shù)據(jù)庫了解有關(guān)他們可能開出的藥物的更多信息。

在 FDA 2022 年批準的 37 種藥物中，有 24 種(約 65%)是基于一項研究批準的。37 種藥物中有 4 種(約 11%)在批準前報告了三項或更多研究?？捎糜诜治龅?413 項研究中大約有一半被歸類為隨機臨床試驗，而 413 項研究中只有 103 項的結(jié)果公開發(fā)??布在 ClinicalTrials.gov 上。

2016 年，《治愈法案》出臺之前，20 種新藥中只有 4 種 (20%) 基于單次試驗獲得批準。

在《健康事務學者》文章中，研究人員發(fā)現(xiàn)，在 2017 年批準的 46 種新藥中，有 19 種 (41%) 是根據(jù)單項研究的結(jié)果獲得批準的，盡管制藥商平均對每種藥物進行了 2.2 項研究，其中包括 165 項研究流行的減肥藥Ozempic。

盡管制藥商在 FDA 批準之前平均完成每種藥物 5.82 項研究，但在批準之前平均只有 1.42 項研究的結(jié)果在 ClinicalTrials.gov 上披露。

歐文說，這并不一定意味著 FDA 無法獲得這些完整結(jié)果，但在結(jié)果公開發(fā)??布之前，公眾無法閱讀結(jié)果。

對于 46 種藥物中的 33 種 (72%)，在獲得批準后的 9 個月內(nèi)，至少有一項全新的結(jié)果發(fā)布在 ClinicalTrials.gov 上，但在許多情況下，研究是在 FDA 評估之前完成的。

“FDA 流程中的一切都應該是透明的，”歐文說。“ClinicalTrials.gov 的目的是為非科學界提供一種方式，以人們可以理解的方式獲取試驗及其結(jié)果。”

歐文說，當 FDA 表示它已經(jīng)審查了制藥商提交的兩項研究時，消費者會錯過有關(guān)進行了多少其他研究、這些結(jié)果顯示了什么以及為什么選擇這兩項特定研究進行評估的信息。

“我們希望醫(yī)生和患者能夠看到全貌，”她說。

這兩篇論文的主要作者是斯坦福大學的羅伯特·卡普蘭(Robert Kaplan)，合著者阿曼達·孔(Amanda Koong)是德克薩斯州麥戈文醫(yī)學院的 醫(yī)學生。

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