杜克大學(xué)的生物醫(yī)學(xué)工程師已經(jīng)展示了一種基因療法，可以幫助活體小鼠的心肌細(xì)胞電激活。該方法首次展示了這種方法，其特點是設(shè)計了編碼鈉離子通道的細(xì)菌基因，并可能導(dǎo)致治療各種電性心臟病和疾病的療法。
結(jié)果于 2 月 2 日在線發(fā)表在《自然通訊》雜志上。
杜克大學(xué)生物醫(yī)學(xué)工程教授 Nenad Bursac 說：“我們能夠提高心肌細(xì)胞啟動和傳播電活動的能力，這是藥物或其他工具難以實現(xiàn)的。”“我們用于在小鼠心肌細(xì)胞中傳遞基因的方法先前已被證明可以持續(xù)很長時間，這意味著它可以有效地幫助那些努力按應(yīng)有規(guī)律地跳動的心臟。”
鈉離子通道是電興奮細(xì)胞(如心臟或腦細(xì)胞)外膜中的蛋白質(zhì)，可將電荷傳輸?shù)郊?xì)胞中。在心臟中，這些通道告訴肌肉細(xì)胞何時收縮并傳遞指令，以便器官將血液作為一個有凝聚力的單元泵送。然而，受損的心臟細(xì)胞，無論是來自疾病還是創(chuàng)傷，通常都會失去全部或部分傳輸這些信號并參與其中的能力。
研究人員可以用來恢復(fù)這種功能的一種方法是基因治療。通過傳遞負(fù)責(zé)產(chǎn)生鈉通道蛋白的基因，該技術(shù)可以在患病細(xì)胞中產(chǎn)生更多的離子通道，以幫助提高它們的活性。
不幸的是，在哺乳動物中，鈉通道基因太大而無法適應(yīng)目前用于人類現(xiàn)代基因治療的病毒。為了解決這個問題，Bursac 和他的實驗室轉(zhuǎn)而使用更小的基因來編碼細(xì)菌中類似的鈉離子通道。雖然這些細(xì)菌基因與人類基因不同，但自從數(shù)億年前多細(xì)胞生物與細(xì)菌分化以來，進(jìn)化在通道設(shè)計中保留了許多相似之處。
幾年前，Bursac 實驗室的前博士生、現(xiàn)在為 Fujifilm Diosynth Biotechnologies 工作的 Hung Nguyen 對這些細(xì)菌基因進(jìn)行了突變，以便它們編碼的通道可以在人體細(xì)胞中變得活躍。在新的工作中，在讀博士生吳天宇進(jìn)一步優(yōu)化了基因的內(nèi)容，并將它們與專門限制通道產(chǎn)生于心肌細(xì)胞的“啟動子”相結(jié)合。然后，研究人員通過將載有細(xì)菌基因的病毒輸送到小鼠的靜脈中以在全身傳播來測試他們的方法。
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