在幾乎所有患有肌萎縮性側(cè)索硬化癥 (ALS) 的人以及多達(dá)一半的阿爾茨海默氏病 (AD) 和額顳葉癡呆病例中，一種名為 TDP-43 的蛋白質(zhì)從其在細(xì)胞核中的正常位置丟失。反過來，這會(huì)引發(fā) stathmin-2 的丟失，這是一種對(duì)神經(jīng)元再生和維持它們與肌肉纖維的連接至關(guān)重要的蛋白質(zhì)，對(duì)收縮和運(yùn)動(dòng)至關(guān)重要。
在 2023 年 3 月 16 日出版的《科學(xué)》雜志上，由資深研究作者 Don Cleveland 博士領(lǐng)導(dǎo)的科學(xué)家團(tuán)隊(duì)撰寫，他是加州大學(xué)圣地亞哥分校醫(yī)學(xué)院醫(yī)學(xué)、神經(jīng)科學(xué)和細(xì)胞與分子醫(yī)學(xué)的杰出教授，與同事和其他地方一起，證明可以使用設(shè)計(jì)的 DNA 藥物來恢復(fù) stathmin-2 的丟失，這些藥物可以恢復(fù)蛋白質(zhì)編碼 RNA 的正常加工。
“我們?cè)O(shè)計(jì)的小鼠模型錯(cuò)誤處理了它們的 stathmin-2 編碼 RNA，就像在這些人類疾病中一樣，我們表明，將這些設(shè)計(jì)的 DNA 藥物之一施用到大腦和脊髓周圍的液體中，可以在整個(gè)過程中恢復(fù)正常的 stathmin-2 水平。神經(jīng)系統(tǒng)，”克利夫蘭說。
克利夫蘭因開發(fā)設(shè)計(jì) DNA 藥物的概念而廣受贊譽(yù)，這些藥物可以打開或關(guān)閉與衰老的人類神經(jīng)系統(tǒng)的許多退行性疾病相關(guān)的基因，包括 ALS、AD、亨廷頓氏病和癌癥。
幾種設(shè)計(jì)的 DNA 藥物目前正在進(jìn)行多種疾病的臨床試驗(yàn)。其中一種藥物已被批準(zhǔn)用于治療稱為脊髓性肌萎縮癥的兒童神經(jīng)退行性疾病。
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