遺傳疾病會(huì)對(duì)遺傳疾病的人造成毀滅性的后果。近年來，科學(xué)家們發(fā)現(xiàn)，有些人類遺傳病可能可以通過基因編輯得到治療，甚至可能治愈?；蚓庉嬍且粋€(gè)人的 DNA 部分被改變的過程。通常與文字處理器或鉛筆和橡皮擦相比，精確的基因編輯劑可以改變一個(gè)人的基因組部分，以糾正其 DNA 中的“拼寫錯(cuò)誤”或突變。
David Liu是哈佛大學(xué)自然科學(xué)教授。他共同創(chuàng)立了幾家生物技術(shù)公司，包括 Prime Medicine、Beam Therapeutics、Editas Medicine、Chroma Medicine、Pairwise Plants、Exo Therapeutics、Resonance Medicine 和 Nvelop Therapeutics。劉和他的團(tuán)隊(duì)開創(chuàng)了堿基編輯和初始編輯，這兩種創(chuàng)新的基因編輯方法可以精確改變一個(gè)人的遺傳密碼。
3 月，劉在佛羅里達(dá)州那不勒斯舉行的 2023 年Imagine Solutions 會(huì)議上發(fā)表了演講，介紹了基因編輯的工作原理、重要性以及他和他的團(tuán)隊(duì)迄今為止在該領(lǐng)域取得的進(jìn)展。
什么是基因編輯，為什么科學(xué)家對(duì)開發(fā)和使用這種工具感興趣?
基因編輯是一種技術(shù)，可以有目的地改變不同生物體(包括農(nóng)作物和動(dòng)物)的DNA中的基因?？茖W(xué)家們對(duì)開發(fā)和使用基因組編輯器很感興趣，因?yàn)樗鼈兪茄芯可飳W(xué)、治療人類疾病和改善農(nóng)業(yè)的強(qiáng)大工具。超過50 項(xiàng)使用基因編輯治療各種疾病的臨床試驗(yàn)正在進(jìn)行中。
根據(jù)美國(guó)國(guó)家人類基因組研究所的數(shù)據(jù)，全世界約有 2.8 億人患有罕見的遺傳病。這些人中的大多數(shù)人幾乎沒有治療選擇，讓他們聽天由命。
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