遺傳疾病會對遺傳疾病的人造成毀滅性的后果。近年來，科學家們發(fā)現(xiàn)，有些人類遺傳病可能可以通過基因編輯得到治療，甚至可能治愈?；蚓庉嬍且粋€人的 DNA 部分被改變的過程。通常與文字處理器或鉛筆和橡皮擦相比，精確的基因編輯劑可以改變一個人的基因組部分，以糾正其 DNA 中的“拼寫錯誤”或突變。
David Liu是哈佛大學自然科學教授。他共同創(chuàng)立了幾家生物技術公司，包括 Prime Medicine、Beam Therapeutics、Editas Medicine、Chroma Medicine、Pairwise Plants、Exo Therapeutics、Resonance Medicine 和 Nvelop Therapeutics。劉和他的團隊開創(chuàng)了堿基編輯和初始編輯，這兩種創(chuàng)新的基因編輯方法可以精確改變一個人的遺傳密碼。
3 月，劉在佛羅里達州那不勒斯舉行的 2023 年Imagine Solutions 會議上發(fā)表了演講，介紹了基因編輯的工作原理、重要性以及他和他的團隊迄今為止在該領域取得的進展。
什么是基因編輯，為什么科學家對開發(fā)和使用這種工具感興趣?
基因編輯是一種技術，可以有目的地改變不同生物體(包括農(nóng)作物和動物)的DNA中的基因。科學家們對開發(fā)和使用基因組編輯器很感興趣，因為它們是研究生物學、治療人類疾病和改善農(nóng)業(yè)的強大工具。超過50 項使用基因編輯治療各種疾病的臨床試驗正在進行中。
根據(jù)美國國家人類基因組研究所的數(shù)據(jù)，全世界約有 2.8 億人患有罕見的遺傳病。這些人中的大多數(shù)人幾乎沒有治療選擇，讓他們聽天由命。
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