萊斯大學(xué)的研究人員使用基于超聲波的非侵入性技術(shù)在嚙齒類動物中測試了將基因傳遞到多個大腦區(qū)域的安全性和可行性，他們的研究結(jié)果表明，當(dāng)打開更多位點時，每個目標位點內(nèi)的基因傳遞效率會提高。
Shirin Nouraein 是萊斯生物工程師 Jerzy Szablowski 實驗室的博士生，她是最近發(fā)表在《基因治療》雜志上的這項研究的主要作者。
這篇題為“大腦體積的聲學(xué)靶向非侵入性基因治療”的論文繼續(xù)了 Szablowski 實驗室的工作，利用聚焦超聲能量安全地使血腦屏障具有可滲透性。該技術(shù)被稱為聚焦超聲血腦屏障開放(FUS-BBBO)。
該過程還允許蛋白質(zhì)和其他小分子從另一個方向通過，即從大腦進入血液，在那里可以很容易地對它們進行取樣。
“我們使用聚焦超聲波打開大腦內(nèi)皮細胞中的納米大小的孔，”系統(tǒng)、合成和物理生物學(xué)研究生 Nouraein 說。“這使得天然存在的病毒載體能夠無創(chuàng)地傳遞到整個大腦，這對于治療遺傳性疾病非常重要。”
生物工程助理教授兼非侵入性神經(jīng)工程實驗室主任薩布洛夫斯基說，許多疾病會影響大的大腦區(qū)域或整個大腦，但對這些區(qū)域進行基因治療很困難。
“當(dāng)用針將基因傳遞載體注射到大腦中時，它通常只會擴散幾毫米，”薩布洛夫斯基說。“要治療整個大腦，需要進行數(shù)千次注射，這不僅很困難，而且可能有害。使用 FUS-BBBO，可以避免這種手術(shù)治療。”
Nouraein 和她的研究合作者測試了同時打開 105 個位點的效率和安全性，在大腦的大部分區(qū)域都取得了積極的結(jié)果。令人驚訝的是，他們的研究結(jié)果表明，當(dāng)打開更多位點時，每個目標位點內(nèi)的基因傳遞效率會提高。
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