一個跨學科的國際研究小組發(fā)現(xiàn)了新的生物物理標記，可以幫助提高對鐮狀細胞病治療的理解，這是開發(fā)更好的方法來治療每年影響大約 80,000 至 100,000 美國人的遺傳性血液疾病的一步。
卡內基梅隆大學校長、該研究的合著者 Subra Suresh 表示：“迫切需要可用于評估鐮狀細胞病治療效果的患者特異性生物標志物。” “這項研究展示了工程和物理學中常用的技術如何幫助我們更好地了解鐮狀細胞病患者的紅細胞對治療的反應，這可能會改善診斷和治療。”
來自卡內基梅隆大學、匹茲堡大學、麻省理工學院、佛羅里達大西洋大學、高麗大學、韓國科學技術院和哈佛大學的工程師、物理學家和臨床醫(yī)生的研究結果將于本周在線發(fā)表美國國家科學院院刊(PNAS)的早期版本。
患有鐮狀細胞病的人有一種異常形式的血紅蛋白，這是一種在紅細胞中發(fā)現(xiàn)的蛋白質，可將氧氣輸送到全身。正常的紅細胞是靈活的圓盤，可以輕松彎曲和拉伸以流過身體狹窄的血管。在鐮狀細胞病中，異常的血紅蛋白會形成纖維，導致血細胞在失去氧氣時呈扁平的鐮狀形狀并變硬。這種形狀和硬度的變化導致紅細胞卡在血管中，并阻止氧氣輸送到周圍組織。這會導致貧血和極度疼痛，并影響身體組織和器官的健康。
目前，羥基脲是FDA唯一批準的治療鐮狀細胞病的藥物。該藥物可減少紅細胞鐮狀化，用于治療疼痛并減少某些患者對輸血的需求，但并非對所有患者都有效。研究人員對于藥物發(fā)揮作用的機制存在分歧。一些人認為它的作用是重新激活胎兒血紅蛋白，胎兒血紅蛋白比導致鐮刀狀的異常血紅蛋白更能輸送氧氣。其他人認為它的作用是增加紅細胞的體積，降低鐮狀血紅蛋白的濃度。
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