根據(jù)2 月 22 日《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》發(fā)表的一項(xiàng)研究，CD19 嵌合抗原受體 (CAR) T 細(xì)胞療法似乎對(duì)患有不同自身免疫性疾病的患者可行、安全且有效。
德國(guó)埃爾蘭根-紐倫堡弗里德里希-亞歷山大大學(xué)的 Fabian Müller 醫(yī)學(xué)博士及其同事檢查了患有嚴(yán)重系統(tǒng)性紅斑狼瘡 (SLE)、特發(fā)性炎癥性肌炎或系統(tǒng)性硬化癥的患者(分別為 8 名、3 名和 4 名患者)，這些患者接受了氟達(dá)拉濱和環(huán)磷酰胺預(yù)處理后單次輸注 CD19 CAR T 細(xì)胞。
CAR T 細(xì)胞輸注后兩年內(nèi)評(píng)估療效，使用 SLE 緩解定義 (DORIS) 緩解標(biāo)準(zhǔn)、美國(guó)風(fēng)濕病學(xué)會(huì) - 歐洲抗風(fēng)濕病聯(lián)盟 (ACR-EULAR) 主要臨床反應(yīng)以及評(píng)分歐洲硬皮病試驗(yàn)和研究小組 (EUSTAR) 活動(dòng)指數(shù)。
對(duì)患者進(jìn)行中位隨訪 15 個(gè)月。B 細(xì)胞再生障礙的平均持續(xù)時(shí)間為 112 ± 47 天。研究人員發(fā)現(xiàn)，所有 SLE 患者均出現(xiàn) DORIS 緩解，所有特發(fā)性炎性肌炎患者均出現(xiàn) ACR-EULAR 主要臨床緩解，所有系統(tǒng)性硬化癥患者的 EUSTAR 活動(dòng)指數(shù)評(píng)分均有所下降。所有患者均完全停止免疫抑制治療。10 名患者出現(xiàn) 1 級(jí)細(xì)胞因子釋放綜合征。
作者寫道：“盡管判斷這些患者的自身免疫性疾病是否確實(shí)治愈還為時(shí)過早，但 CD19 CAR T 細(xì)胞至少似乎能夠?qū)崿F(xiàn)持續(xù)的無疾病和無藥物緩解。”
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