醫(yī)學研究已經(jīng)顯示出基因療法在治愈鐮狀細胞病等遺傳性疾病方面的潛力，并且發(fā)表在《自然醫(yī)學》上的這項研究結(jié)果為治療后體內(nèi)發(fā)生的過程提供了重要的新見解。
本研究考察了六名鐮狀細胞病患者的樣本，這些患者正在接受基因治療，這是波士頓兒童醫(yī)院一項重大臨床試驗的一部分。該研究匯集了一個國際專家團隊，仔細觀察基因治療前后患者干細胞的遺傳變化，并將經(jīng)過治療修飾的細胞與未經(jīng)過治療的細胞進行比較。
研究人員表示，這項研究強調(diào)了長期深入監(jiān)測患有遺傳性疾病的患者的干細胞樣本以追蹤可能導致血癌的突變的重要性。
該研究的共同高級作者、生物系和約克生物醫(yī)學研究所的大衛(wèi)·肯特教授說：“把基因治療過程想象成清理森林并種植新的幼苗。如果你想象一些幼苗是紅色的，一些幼苗是綠色的，那么我們觀察到的‘選擇’就類似于讓森林優(yōu)先重新長出紅樹。”
“我們的研究表明，基因治療對不同的血液干細胞(我們血液和免疫系統(tǒng)的‘種子’細胞)進行了選擇。基因治療后，治療可能有利于具有某些突變的干細胞的生長，這反過來又可能導致含有這些突變的血細胞擴增。在其他情況下，這種擴增與血癌的發(fā)生有關(guān)，特別是在老年人中，但這項研究的發(fā)現(xiàn)與血癌風險之間的關(guān)系尚未完全了解
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